六、基因治疗

人类许多疾病如心血管病、肿瘤、糖尿病及多种遗传性疾病都直接与基因结构异常或基因表达紊乱相关。在基因水平上研究药物作用机制或以基因为靶标寻找新药，已成为药物研究的新领域。如基于癌基因的发现和认识，利用基因克隆技术研究对癌基因有调控作用的药物，有可能发展成为最有希望征服癌症的药物。

运用基因工程技术将外源性遗传物质（目的基因）转移入机体的靶细胞，以纠正基因缺陷或异常所引起的疾病是一种新的治疗手段。由于基因转移的实际效果是在体内产生特定的功能分子（如蛋白质、RNA），本质上如同导入一个具有治疗作用的给药系统，因此基因治疗的适应证将可由基因缺陷性疾病扩大到各种获得性疾病如癌症、心血管病、传染病、神经变性疾病等的治疗。