一、重要本草著作
明代前期，虽有官修《本草品汇精要》，但总体而言，药物学的发展相对缓慢。然而进入明代中后期，不仅著述甚多，且在研究深度和广度上成就卓著，尤以万历年间（1573—1620年）李时珍的《本草纲目》为代表。
（一）《本草品汇精要》
太医院院判刘文泰等奉命集体编撰，于弘治十八年（1505年）定稿，全书42卷，成为明代唯一由政府下令编撰的药物专著。该书工笔彩绘药图1358幅，十分精美；载药1815种，每药之下以名、苗、地、时、收、用、质、色、味、性、气、臭、主、行、助、反、制、治、合治、禁、代、忌、解、膺等24则分别论述。采用药物分项解说，打破以《神农本草经》为中心层层加注的传统格局，每药以功效主治为核心，其他项目则以此逐一展开，这是药物论述方法的一大进步。书成后因刘文泰等部分编写人员涉嫌谋害明孝宗而获罪，加之书中手绘彩图印刷困难等原因，长期束之高阁。清康熙年三十九年（1700年），由太医院吏目王道纯、江兆元等摹造一部，并引用《本草纲目》等书部分内容，增补约480条，但仅限于皇室收藏和使用。后因宫内失火，原稿本、摹本、校注本流落社会，目前在国内仅存残本。该书文字部分，1936年由商务印书馆刊行，今人曹晖和陈仁寿等各有校注本。
（二）《本草纲目》
李时珍撰写的《本草纲目》，是明代最负盛名的综合性本草著作，是我国古代伟大的药物著作，在世界科技史上占有重要地位。
李时珍（1518—1593年），字东璧，号濒湖山人，湖北蕲州（今湖北黄冈市蕲春县）人。出身于世医之家，年轻时科考3次落第，遂致力于医药。他博览群书，学识渊博，不仅精研医学，对史学、哲学、文字学、训诂学也有较高造诣，尤其对药物名称、药性、药效、炮制、药物资源均有深入研究。历27年艰辛努力，三易其稿，从嘉靖三十一年（1552年）到万历六年（1578年），撰成《本草纲目》52卷。成书后，又将《解颐新语》等部分内容补充其中。李时珍是一位杰出的医药学家，还撰有《濒湖脉学》《奇经八脉考》等。《本草纲目》集古代药物之大成，有诸多超越前人的创见，是明代医药学创新的重要代表之一。它的成就和价值，在国内外产生深远影响。
1.集16世纪前药物之大成
据刘衡如、刘永山校注本《本草纲目》，全书载药1897种，比宋代《证类本草》增加149种，其中包括从亚欧非等国家和地区传入的药物。李时珍“书考八百余家”，认真总结前人经验，系统进行文献整理。同时他躬身实践，足迹遍及湖北、河北、河南、江西、安徽等地，虚心向药农、野老、樵夫、猎人、渔民请教，跋山涉水，亲自采访和考察，补充许多新的药物资料。该书附药图1122幅，药方11096首，对16世纪以前我国药物进行比较全面系统的总结，是我国集明以前本草之大成者。
2.创立先进的药物分类法(https://www.daowen.com)
李时珍按“物以类从，目随纲举”的原则，以部为纲，以类为目，将药物依自然属性归纳，把药物分为“水、火、土、金石、草、谷、菜、果、木、服器、虫、鳞、介、禽、兽、人”共16部，以部为纲，在各部之下又分若干类，基本原则是“从微至巨”“从贱至贵”，即从无机到有机、从低等到高等，建立古代先进的药物分类体系，该书以物种作为药物条目总纲，纲之下列目，纲目体系贯穿全书。这些创见，对后世药物分类产生积极影响。
3.详细记述药物知识
《本草纲目》对药物的记述，包括名称、产地、品种、形态、修制、性味、功效、主治等。其中修制一项，不仅记载前人和当时药物炮制经验，还包括李氏本人见解。这些经验，至今仍是学习炮制的重要参考资料。该书发明一项，主要是李时珍对药物观察、研究以及实际应用的新发现、新经验、新见解，着重探讨药性的疗效及用药要求。李时珍治学严谨，实事求是，不迷信古人，敢于发现前人未到之处。该书在每一种药物之下，几乎都列有“正误”一条，不回避矛盾，不论是经典还是一般性著作，只要发现错误，必予以指出。书中对药物品种的考订，议论精详，纠正了许多前人错误观点，对实为两药而混为一物或本为一物误为两药者，都一一进行校订和修正。李时珍多言之有理，持之有故，创造性的正误，提高了药物研究水平。
4.批判服石长生不死的谬论
对以往记载服食水银、雄黄、金石可以成仙之说，李时珍进行严厉批判：“血肉之躯，水谷为赖，何能堪此金石重坠之物，久在胃肠乎。求仙而丧生，可谓愚也矣。”对《神农本草经》以及包括葛洪在内炼丹家提倡服石、追求长生不死的观念，也作了批评。例如“水银”条下，李时珍说：“大明言其无毒。《本经》言其久服成仙。甄权言其还丹元母。《抱朴子》以为长生之药。六朝以下贪生者服食，至成废笃而丧厥躯。不知若干人矣！方士固不足道。本草其可妄言哉？”
5.自然科学资料翔实
《本草纲目》载有翔实的自然科学资料，涉及大量与人体生理、病理、疾病、卫生预防以及与药物形态、生态环境密切相关的自然科学知识，涉及植物学、动物学、矿物学、物理学、农学以及天文、气象等领域。其中，李时珍肯定“脑为元神之府”的观点，颇为重要，对后世出现“脑”的学说有积极影响。
约万历二十三年（1593年），《本草纲目》在金陵（今江苏南京）首次刊行后，屡经再版，广泛流传，对中医药学产生深远影响。由于该书卷帙浩繁，其后不少药物著作以其为蓝本，进行补遗、节要、改编，使之方便实用。《本草纲目》先后流传到朝鲜、日本、越南、印度等国，被全译或节译成日、朝、拉丁、英、法、德等多种文字，在许多国家和地区产生重要影响。李时珍的著作和学术思想受到中外学者的高度重视，成为世界公认的杰出科学家。在东方，《本草纲目》被视为药物学宝典；在西方，《本草纲目》被看作博物学百科全书。达尔文对《本草纲目》给予很高评价。