选择合适的终点指标

临床试验的终点指标（endpoint）指的是药物进入临床试验阶段选定的评价药物的疗效指标和药物安全性指标。比如降压药观察血压的下降，血压下降就是一个疗效终点指标；治疗糖尿病降血糖药物的疗效终点指标，可以是糖化血红蛋白和空腹血糖的改善。疗效指标是反映药物作用于受试者所表现出的有效性的主要观测与评价工具。根据FDA相关法规的要求，药物临床试验的疗效评价，应计划全面、检验完备，“受试者疗效评估方法应定义明确、方法确实可靠，临床试验方案和试验总结报告应说明疗效测量指标、观察收集的方法，以及评估受试者反应所采用的相关标准”。具体来讲，就是指新药临床试验疗效评价应该包括疗效观测指标、疗效观测指标的收集方法以及以疗效观测指标为基础用于药物疗效比较的评价方法（疗效评价标准）（刘炳林，2017）。

通过临床试验可以评价研究药物是否有效、是否安全，因为药物会有副作用以及不良反应（如药物引起严重的肝损害等），当药物疗效和副作用对比，对受试者而言，如果利大于弊，受试者最终获益，这是新药能否通过药政管理机构核准上市的关键因素。通过一个临床试验来评价一种药物或者一种新的治疗方法是否有效，研究者可以选择直接测量临床结局指标，也可以选择“替代终点指标”。针对“替代终点指标”，可以参考FDA颁布的指南《药物和生物制品开发中的替代终点指标的应用》（Surrogate Endpoint Resources for Drug and Biologic Development）（FDA，2018）。