神经退行性疾病能够治愈吗？

目前的治疗方法只能缓解或减轻症状，还没有根治的途径。近年来，随着科学家对干细胞研究的不断深入以及诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cell，iPS）技术的不断成熟和优化，运用干细胞移植治疗的方法给根治神经退行性疾病带来了希望。干细胞是一类具有持续自我更新能力和多分化潜能特性的前体细胞。神经干细胞是存在于神经系统中，参与神经系统及组织的生成和构建，并具有修复神经功能潜能的神经前体细胞。帕金森病是在1817年被发现的，致病原因是中脑黑质部位的多巴胺能神经元进行性地丧失，从而导致运动功能障碍。科学家们将神经干细胞移植进帕金森病模型小鼠中，这些细胞能够分化为类多巴胺能神经元，接受移植后小鼠的酪氨酸羟化酶神经元得到保护，疾病小鼠的行为学症状也得到改善。通过体外iPS的方法，将小鼠的成纤维细胞诱导为神经前体细胞后移植到疾病模型鼠的脑内，注入的iPS细胞能够迁移到病灶，分化成神经元和胶质细胞，并整合进受体鼠的脑内。这些研究为帕金森病的干细胞治疗带来了希望。

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神经元iPS技术（武孔彦绘制）

阿尔茨海默病是第一大神经退行性疾病，危害的人群比较广泛，干细胞移植也是非常有希望的一种治疗方法。将神经干细胞移植进阿尔茨海默病模型小鼠的海马中，这些移植后的干细胞会产生脑源性神经营养因子（BDNF），促进神经元的生长和突触的形成，进而提高疾病小鼠的认知功能。巴藤病（Batten's disease）是一种罕见的神经退行性疾病，即少年型的家族性黑朦性痴呆。患者脑内缺少一种可以降解脂肪和蛋白质复合物的酶，致使神经细胞内蜡样脂褐质沉淀，最终导致细胞死亡。俄勒冈健康与科学大学（Oregon Health & Sciences University）和Stem Cells公司的科研人员把能够特异地产生该种酶的神经干细胞系移植到患者脑内。在第一期临床试验中，共对6位患者进行了移植手术，然后进行了12个月的追踪观察，患者表现良好。在随后对5名患者进行的长期观察研究中，有3名患者成功地度过了前4年，干细胞移植后的患者不再有之前常出现的癫痫发作，并且语言能力亦有一定增强。这种尝试为用干细胞治疗人类的其他神经退行性疾病带来了曙光。