不同阶段的新药临床试验设计要点

新药上市前的临床试验通常分为Ⅰ期、Ⅱ期和Ⅲ期，每期均有不同临床试验目的和要求，试验设计的复杂性也不同，需要的病例数也不尽相同。在本章中，Ⅰ期新药临床试验，以一种抗肿瘤药物为例，介绍Ⅰ期新药临床试验评价药物安全剂量的一些方法。此外为了便于读者能够了解Ⅱ和Ⅲ期临床试验，我们从Clinical Trials.gov中引用了一个糖尿病降糖药的实际案例，这个药物已经完成各期临床试验，并且早已通过FDA的审批上市了，读者可以结合以上谈到的一些临床研究的方法学，来比较各期的共同点和不同点。Clinical Trials.gov是一家美国临床试验注册中心（www.clinicaltrials.gov），它是由美国国家医学图书馆在美国国立卫生研究院运营，是世界上最大的临床试验数据库，目前拥有170多个国家的约20万种试验记录。