维曲尼酶α－vjbk（Vestronidase Alfa－vjbk）
【商品名】
维曲尼酶α－vjbk。
【药理】
1.药效学
MPSⅦ为一种溶酶体疾病，因缺乏葡萄糖醛酸苷酶（GUS）而使糖胺聚糖（GAG）蓄积在全身细胞内，从而导致多系统组织和器官损害。本药为一种重组形式的人类GUS，作为外源性GUS被细胞溶酶体摄取。低聚糖链上的甘露糖－6－磷酸（M6P）残基可使GUS与细胞表面受体结合，从而使细胞摄取GUS，靶向作用于溶酶体，并用于分解代谢蓄积于受损组织的GAGs。
2.药动学
给予MPSⅦ患者本药1mg／kg（推荐剂量的0.25倍）～4mg／kg（推荐剂量），本药的血清暴露量与剂量近似成正比。按一次4mg／kg、每2周1次重复给药后，本药血药峰浓度（Cmax）为（20.0±8.1）μg／ml，曲线下面积（AUC0－t）为（3440±1430）（μg·min）／ml。5岁以下儿童用药与较大年龄儿童和成人用药相比，本药的体内浓度相似。MPSⅦ患者按一次4mg／kg、每2周1次重复给药后，总分布容积为（260±130）ml／kg。本药为一种重组人类酶，经蛋白水解降解为小分子肽和氨基酸。预计本药不随尿液和粪便排泄。MPSⅦ患者按一次4mg／kg、每2周1次重复给药后，总清除率为（1.3±0.7）ml／（min·kg），消除半衰期为（155±37）分钟。
【临床应用】
用于治疗黏多糖病Ⅶ（MPSⅦ，Sly综合征）（FDA批准适应证）。
【用法与用量】
成人
·常规剂量
·MPSⅦ
·静脉滴注 推荐剂量为一次4mg／kg，每2周1次。
儿童
·常规剂量
·MPSⅦ
·静脉滴注 18岁以下儿童：推荐剂量为一次4mg／kg，每2周1次。
【不良反应】
1.免疫系统
过敏反应（包括呼吸窘迫、紫绀、血氧饱和度降低、低血压）、产生抗维曲尼酶α－vjbk抗体（包括中和抗体）。
2.神经系统
有热性惊厥的个案报道。
3.胃肠道
腹泻。
4.皮肤
皮疹、瘙痒。
5.其他
滴注部位药液外渗、滴注部位肿胀、外周肿胀。
【注意事项】
1.特别警示
本药可导致过敏反应，使用本药时应准备适当的药物支持。滴注期间及滴注完成后60分钟内密切监测；若出现过敏反应，立即停止滴注（FDA药品说明书－维曲尼酶α－vjbk注射液）。
2.用药警示
①本药对MPSⅦ中枢神经系统临床症状的疗效尚不明确。②推荐开始本药滴注前30～60分钟预防性给予无镇静作用的抗组胺药和（或）解热药。
3.禁忌证
尚不明确。
4.慎用
尚不明确。
5.不良反应的处理方法
若出现严重系统反应（包括过敏反应），应立即停止滴注本药并进行适当治疗。出现过敏反应后，若欲再次给药，应权衡利弊。
6.特殊人群
（1）儿童：18岁以下儿童的剂量信息参见“用法与用量”项。
（2）老人：65岁及65岁以上老人与较年轻者对本药应答是否存在差异尚不明确。
【制剂与规格】
维曲尼酶α－vjbk注射液 5ml：10mg。
贮法：2～8℃避光保存，不得冷冻或振摇。