(三)DMT药物
DMT是MS缓解期的标准疗法,但并不代表DMT药物适用于所有患者。在使用DMT时,应考虑患者的疾病分型和EDSS评分等因素。《多发性硬化诊断和治疗中国专家共识》指出,活动性RRMS患者(复发或MRI检查发现强化病灶、新发病灶或原病灶容积增大)应尽早开始DMT治疗,对仍有复发的SPMS患者,在充分沟通药物疗效的不确定性、安全性和耐受性后可用DMT治疗。此外,根据英国神经协会有关临床处方DMT药物的指南,建议当患者EDSS评分大于或等于7分时,不继续使用DMT进行治疗。
结合前期数据以及本研究组2021年、2022年调查,我国DMT治疗率有所提升,从2018年的10%上升为2021年的26%,到2022年为58%,但仍和国际水平有着显著的差距,据报道,欧美国家的DMT使用率已经高达86%。
根据表3-3,我们看到2022年被调查的人群中70.6%的RRMS患者和26.2%的SPMS患者在使用DMT药物,在EDSS评分≤3.5和4~6.5的患者中分别有62.8%和50.5%的患者接收了DMT治疗,但也意味着相当数量的患者可以使用却未使用这一治疗方案。而另一方面,在我们2022年调查的患者中,有42人属于原发进展型(PPMS)和非活动性继发进展型多发性硬化,理论上他们不应该使用DMT,但实际上这个群体使用DMT比例达到了50%;根据英国神经协会有关临床处方DMT药物的指南,认为当患者EDSS评分≥7分时继续使用DMT疗效甚微,不建议继续使用。但在我们调查样本中测得EDSS≥7分的68位患者中,有37%的患者仍在使用DMT药物。这些结果表明,存在一定比例的患者未按照指南建议进行药物治疗,多发性硬化诊疗规范程度和合理用药需要进一步加强。
表3-3 患者DMT利用情况(2022年患者调查)

我们除了关注患者整体以及各疾病分组和严重程度亚组患者的DMT利用率之外,还着重关注了DMT停药和未用药患者,询问他们停用药物和未用药的原因,研究结果如图3-7所示。在报告停止使用DMT药物的患者中,有66%的患者是由于经济负担难以承受而选择停止使用DMT药物,有23%的患者则是因为药物的不良反应太大。
如图3-8所示,在从未使用DMT药物的患者中,有54%表示医生没有开具过相关处方,而37%的患者由于多种原因并未遵照医生处方使用DMT药物,其中最主要的原因即是“家庭无法负担DMT药物的费用”。

图3-7 患者自述停止使用DMT药物的原因(2022年患者调查,多选题)
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图3-8 患者自述缓解期从未使用过DMT药物的原因(2022年患者调查,多选题)
DMT药物进入国家医保目录是提升多发性硬化患者医疗保障的重要体现(详见第五章),药品进入目录将显著提高DMT药物服务的可及性和可负担性,在此次调研中,我们也询问了患者在主观上认为药品纳入医保目录对其用药的影响,采用0~10分表示影响的程度,0代表完全没有影响,10代表极大影响,研究结果如图3-9所示,在使用了DMT药物的患者中,有71%的患者表示药品纳入医保目录对其用药有极大影响。

图3-9 患者自评DMT药物纳入医保目录对用药的影响程度(2022年患者调查)
除此之外,本研究还获取了患者DMT购药途径的有关信息,如图3-10所示,当前患者主要通过药店或门诊渠道获取DMT药物,其中药店渠道占50%。如图3-11所示,患者选择不在门诊或药店购买DMT药物的主要原因是“门诊或药店不配备”,但无法报销或者报销额度或比例低也是重要的原因。

图3-10 患者购买DMT药物途径分布(2022年患者调查,多选题)

图3-11 患者不在门诊或药店购买DMT药物的原因(2022年患者调查,多选题)