病有所医，药有所保：多发性硬化患者的希望_基础医学

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写在前面

本书为聚焦于多发性硬化这一罕见病的专题论著，书中以多发性硬化为典型疾病，深入探究罕见病领域备受关注的诸多热点和重点议题。第一章绪论介绍本书的研究背景和资料收集...

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序一

这是一本关于多发性硬化患者生存状况、医药服务利用、疾病经济负担以及医疗保障待遇等多方面深度研究的专题著作。作为一名神经内科临床医生和医疗管理者，请允许我在这篇序...

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序二

与胡敏老师的相识源于一个看似普通的话题——罕见病药品评估。胡老师在讲座上分享完研究成果之后，进一步讲述了她做罕见病领域研究的感悟，这段感悟让我印象深刻。胡老师说...

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前言

2023年9月，国家卫生健康委员会等部委联合发布了《第二批罕见病目录》，该目录收录了86种罕见病。截至目前，我国共有207种罕见病被纳入目录。目录的更新无疑将为...

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第一章　绪论

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一、研究背景

“每一个小群体都不该被放弃。”在2021年国家医保药品目录调整过程中，治疗脊髓性肌萎缩等高值罕见病用药的谈判过程引发热议，令很多人动容。2022年两会期间，罕见...

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（一）当前罕见病患者的医疗保障有待加强

罕见病（rare disease）通常是指较为少见或发生率较低的疾病，各国在定义罕见病发病率标准方面存在差异。我国当前采取目录清单制的形式定义罕见病，但也在讨论...

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（二）对罕见病患者人群状况的精准识别是健全罕见病医疗保障的关键

要建立并完善对罕见病患者的医疗保障模式与机制，首先需要加强对罕见病疾病特殊性的认识。一方面，由于罕见病的稀有性以及症状的复杂性，导致疾病在早期往往难以确诊和治疗...

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（三）以多发性硬化疾病为例进行研究具有重要意义

1.多发性硬化是一种典型的罕见病，带来严重的健康与经济负担在我国，多发性硬化（multiple sclerosis，MS）是一种典型的罕见病，被列入我国《第一...

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二、资料收集方法

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（一）定量资料来源

1.一般患者问卷调查本研究组分别于2020年和2022年开展了两次患者问卷调查，以获取并跟踪MS患者包括基本特征、健康状况、卫生资源和服务利用、疾病经济负担等...

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（二）定性资料来源

1.半结构化访谈本研究组通过半结构化访谈，以询问的方式展开并给予患者充分的表达时间，与多发性患者代表就其医疗卫生服务过程及其中所面临的困难和障碍开展深入交流，...

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参考文献

[1]冀希炜，梁家彬，季双敏.罕见病治疗国内外的研究现状[J].中国临床药理学杂志，2019，35（3）：305-308. [2]张海琴，李顺平，冯俊超，等.典...

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第二章　多发性硬化患者的生存状态

典型案例 42岁的水哥已经患有多发性硬化十年了。他居住在湖南农村，和自己年迈的父母住在一起。水哥身体残疾，经济拮据，生活十分困难，属于典型的因病致残和因病致贫。...

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一、引言

多发性硬化（multiple sclerosis，MS）作为一种神经系统疾病，一直以来都备受医学界和公众的关注。其独特的病程、多样的临床表现以及对患者生活质量的...

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二、患者基本特征

2020年度患者调查共纳入477名MS患者，2022年度患者调查共纳入642名患者数据。(https://www.daowen.com)...

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（一）年龄

在2020年和2022年的两次患者调查中，所纳入目标群体的年龄分布较为接近，以40岁及以下青壮年居多，占比超过75%，50岁以上患者并不多见，占比不足10%，如...

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（二）性别

两次患者调查数据在性别构成上较为一致，女性居多，与男性之比约为2∶1，与其他多发性硬化患者的调查结果相近，这表明两次调查所纳入的患者在性别比例上具有一定的代表性...

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（三）教育

在2022年的患者调查中，我们收集了调查患者的教育水平信息，结果表明，参加调查的MS患者的教育水平较高，有高达67.6%的患者为大专/本科及以上（即高中以上）学...

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（四）工作状态

两次调查都显示，仅有约一半的MS患者在调查时处于在职就业状态，以下展示2022年调查患者工作情况（图2-4）。与此同时，患者的失业率在30%以上。图2-4　...

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（五）医疗保险

在2022年患者调查中，62.3%的患者参加了城镇职工基本医疗保险，31.8%患者参加了城乡居民基本医疗保险，如图2-5所示。若以全国职工医保与居民医保的参保人...

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三、疾病特征与健康状况

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（一）疾病分型

在2022年的调查样本中，RRMS患者的比例为65.6%，SPMS患者的比例为6.4%，其他类型MS患者（包括PPMS与CIS等）仅占4.8%；值得注意的是，高...

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（二）EDSS评分

扩展残疾状况量表（expanded disability status scale，EDSS）是多发性硬化疾病管理临床实践中最常用的评估量表，它可以评估患者的疾...

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（三）MRI病灶

磁共振成像（magnetic resonance imaging，MRI）是一种医学成像技术，用于放射学中以形成人体的解剖结构和生理过程的图片，它也是多发性硬化...

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（四）复发

复发是多发性硬化患者典型的疾病活动体现，年复发率反映了患者疾病严重程度。2021年医院端调查数据显示，样本患者群体的年人均复发次数为0.9次，最近一次复发平均时...

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（五）残疾进展

在残疾进展方面，在我国医疗机构接受治疗的MS患者中，约有40%被评估为处于进展阶段，同时有51%的患者被评估为具有残疾进展中高风险，如图2-11和图2-12所示...

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（六）合并症与心理健康

在医疗机构中接受治疗的患者中，有近1/5伴有抑郁症和焦虑症，1/10的患者伴有睡眠障碍。除此之外，高血压、糖尿病和脑血管疾病也是常见的合并症，如图2-14所示。...

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（七）日常活动

疾病对患者身心健康造成的负面影响，进一步影响到了患者的日常生活。调查结果显示，MS患者中在日常交流、散步、穿衣等日常活动中需要协助的比例高达32.3%、43.9...

《病有所医，药有所保：多发性硬化患者的希望》简介

写在前面

序一

序二

前言

目录

第一章 绪论

一、研究背景

（一）当前罕见病患者的医疗保障有待加强

（二）对罕见病患者人群状况的精准识别是健全罕见病医疗保障的关键

（三）以多发性硬化疾病为例进行研究具有重要意义

二、资料收集方法

（一）定量资料来源

（二）定性资料来源

参考文献

第二章 多发性硬化患者的生存状态

一、引言

二、患者基本特征

（一）年龄

（二）性别

（三）教育

（四）工作状态

（五）医疗保险

三、疾病特征与健康状况

（一）疾病分型

（二）EDSS评分

（三）MRI病灶

（四）复发

（五）残疾进展

（六）合并症与心理健康

（七）日常活动

第一章　绪论

第二章　多发性硬化患者的生存状态