2.4.4　药物筛选

由于类器官具有保留原组织特征和功能的特点，加上其培养相对容易且通量高的特点，因此，药物敏感性检测是目前类器官主要且最成熟的应用领域。目前已经有各种组织器官来源的肿瘤类器官通过药物敏感性筛选找到了许多潜在的治疗靶点和用药方案（详情请见第14章）。除此之外，非肿瘤类器官的药物筛选也为其他疾病的研究提供重要的参考和验证。

上述提到的囊性纤维化患者是类器官药物筛选的首个受益对象。研究者基于类器官的forskolin诱导肿胀实验开始用于测试从携带不同CFTR突变的患者中分离的类器官的药物反应，随后也通过类器官的药物筛选找到了潜在的治疗药物，并且在临床上也获得了很好的疗效［78］。也正是因为这样的一次尝试开拓了类器官药物筛选的先河，而基于类器官测试的一种治疗囊性纤维化患者的药物也被美国FDA批准用于特定类型囊性纤维化患者突变患者的治疗［122，123］。(https://www.daowen.com)

此外，在炎症性肠病研究中，Anica Sayoc-Becerra等利用人类结肠类器官发现，Tofacitinib能够通过重新定位紧密连接蛋白而不是通过增加其表达来对抗IFN-γ对上皮通透性的损害［124］。而Katie Lloyd等最近通过患者来源的类器官首次证明了大环内酯类药物，特别是Clarithromycin在治疗炎症性肠病的潜在用途［125］。除此之外，消化道副作用是大多数药物都存在的常见副作用之一，胃肠道类器官也是用于高效评估药物安全性的重要手段之一。