1　引言

特殊药品（简称“特药”）是指价格高昂、用于治疗重大或罕见疾病、可能需要特殊储存和处理的药品。“特药”的概念可以追溯到20世纪70年代，指需要特殊制备和运输的新型注射剂和输液产品[1]。现今特药的概念被扩大化，如用于治疗罕见病、需要特殊处理或上市后参与风险管理计划的药品，都被利益相关方定义为特药。美国特药协会认为特药是包括用于癌症、丙型肝炎、类风湿性关节炎、艾滋病、器官移植等疾病治疗的药物或疗法，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）将特殊药物定义为每月费用超过670美元的药物。

特药的出现曾受到患者和临床医生的热切期待，但在推出时面临着临床支持证据有限和价格高昂的挑战，对特药制造商和政府医疗保障系统构成了极大的压力。例如，用于治疗某些类型癌症的肿瘤疫苗，这些疫苗通过刺激患者自身的免疫系统来识别和攻击癌细胞，是一种需要个性化定制且难以大规模生产的疗法。尽管使用特药可能显著改善患者的长期健康状况，但其推出时往往只有短期临床数据支持，卫生技术评估（HTA）机构需要在评估特药的真实疗效与价格之间进行权衡；对政府而言，需要慎重考虑将特药纳入医保体系对预算的影响以及对医保基金的使用效率的影响。(https://www.daowen.com)

自2015年10月我国开启国家药品目录谈判试点以来，截至2024年5月，已成功进行九次药品谈判，涉及癌症、慢性病和罕见病等多个领域，成果显著[2]。2024年新增药品73个，其中97%的药品为5年内上市药品，超过45%的药品为当年新上市药品；在25个国产重大创新药品中，24个通过谈判成功纳入目录，降价幅度均低于平均降幅。通过谈判机制，许多高价药品价格大幅下降，减轻了患者经济负担。更多创新药物得以纳入医保目录，患者能够更早、更广泛地获得治疗。此外，更多国产创新药品通过谈判进入医保，促进了本土制药企业的发展。

目前，随着更多临床试验和真实世界数据的积累，一些特药的长期疗效和安全性得到了更充分的验证。同时，医保支付方式也在不断创新，如风险分担协议和基于结果的支付模式，以便更好地平衡特药的高成本和其潜在的临床收益。政府和医疗机构正在探索更加灵活和可持续的方式，以确保患者能够获得这些创新疗法的同时，保持医疗保障体系的可持续性和公平性。本文梳理和归纳典型国家的特药准入标准、定价机制、支付方式，探索在现有的医保体系下适合我国国情的特药创新支付方式。