20．1　基本概念

20．1　基本概念

研究设计是建立在假设检验的基础上，因而首先必须要理解和掌握假设检验的一些基本概念。

20．1．1　无效假设

研究人员用假设检验的原则来进行推断。任何研究都试图证明或否定一个研究假设，寻找潜在的危险因素或不同治疗方法的效果。为了检验假设，研究者假定暴露于不同的危险因素或不同的治疗方法时所产生的结果没有差异，这个假定被称为无效假设（null hypothesis）。下面是不同类型研究的无效假设例子。

●定群研究（cohort study）：暴露组与非暴露组发生某一特定结果的比例相同。

●随机化临床试验（clinical trial）：新疗法与对照疗法的有效率相同。

●病例－对照研究（case－control study）：病例组与对照组暴露于所研究的潜在危险因素的比例相同。

根据研究收集到的证据进行假设检验，接受无效假设的有效性时即拒绝备择假设，反之，拒绝无效假设的有效性时而接受备择假设。例如，定群研究的备择假设陈述为：暴露组发生某一特定结局的比例高于非暴露组。病例－对照研究、定群研究和随机化临床试验都被设计为寻找接受无效假设或而接受备择假设的证据。无效假设和备择假设的确定形成了样本含量确定的基础。

20．1．2　假设检验

下统计结论是假设检验不可缺少的一部分。研究者必须用收集到的资料来确定是接受还是拒绝无效假设，两者选一。研究者应该意识到有两型错误会影响结论（表20．1）。

Ⅰ型错误（typeⅠerror）：如果拒绝一个实际为真，而研究数据提示为假的无效假设时，就犯了Ⅰ型错误。Ⅰ型错误的概率被称为研究的检验水平或α水平。

Ⅱ型错误（typeⅡerror）：如果接受了一个实际为假，而研究数据提示为真的无效假设时，就犯了Ⅱ型错误。犯Ⅱ型错误的概率被称为β水平。(https://www.daowen.com)

表20．1　假设检验和可能的结果

20．1．3　把握度和可信度

正确地拒绝了实际为假的无效假设的概率称为检验假设的统计把握度（1－β）。把握度是在不同暴露水平或治疗方法间确实存在差异的情况下能检验出这个差异的概率。

接受了一个实际为真的无效假设的概率被称为检验的可信度（1－α）。可信度是在不同的暴露水平和治疗方法间实际上没有差异时，检验为无差异的概率。

无论所下结论是接受还是拒绝无效假设，实际情况乃属未知。不管α和β被设得多么小，总是有可能碰到这种偶然的情况，即下错结论。接受无效假设不能证明该假设是真，拒绝无效假设也不能证明该假设是假。

20．1．4　样本含量和把握度

当基于研究资料所得的有统计意义的水平超过检验假设所设定的显著性水平，则拒绝无效假设。为了减少Ⅰ型错误，显著性水平应该适当地取小概率，如α＝0．05。当样本含量（sample size）增大时，统计检验更容易检验出不同治疗或暴露水平结果之间的微小差异，因此更容易拒绝无效假设。可见，样本量不是越大越好，应该对样本含量加以限制，以保证统计检验所发现的差异有实际意义。

相反，如果无效假设实际为假，正确拒绝它的概率［检验把握度（powder of test），1－β］主要依赖于样本含量。样本含量越大，该研究的把握度越大。足够的把握度能检验出不同治疗或暴露水平结果之间实际存在的差异。如果一项研究的把握度不大，所得结果没有显著性（即接受无效假设）的原因既可能是无效假设实际为真，也可能是把握度不足所造成的。一般而言，统计把握度1－β的值在0．80～0．95之间。

把握度是解释两组治疗或暴露水平间有无临床重要差异这一结论的关键。怎样的差异具有临床意义由研究者决定，并在研究开始前已确立了。总之，显著性水平（α）和把握度（1－β）对确定样本含量是非常重要的。