基因治疗

siRNA 的特异性有效保证了哺乳动物细胞中RNAi 效应的特异性，结合已有的高效基因导入系统，使得RNAi 在那些由于基因表达异常增高而引起的疾病中的作用优于目前以抑制基因表达为目的而采用的反义技术和核酶等方法。人们正在探索利用siRNA 来治疗肿瘤、病毒感染核免疫缺陷等重大疾病，并且取得了一定成果。