基因敲除技术

基因敲除（Gene Knockout），是指借助分子生物学、细胞生物学和动物胚胎学的方法，通过胚胎干细胞这一特殊的中间环节将模式生物正常的功能基因的编码区破坏，使特定基因失活，以研究该基因的功能；或者通过外源基因来替换宿主基因组中的相应部分，以便测定它们是否具有相同的功能；或者将正常基因引入宿主基因组中置换突变基因以达到靶向基因治疗的目的。目前，应用比较广泛的基因敲除动物主要是基因敲除小鼠，因为基因敲除技术基于完善的胚胎干细胞系统和胚胎重建技术。基因敲除动物模型的建立，为人类疾病研究、化合物毒理分析提供了一个崭新方法。

基因敲除的威力在于研究者可以选择性地修饰基因及选择如何去修饰，最终完全控制该段基因的DNA 序列或修饰其周围的调控元件。由于几乎所有生命现象均由基因控制或受其影响，因此敲除技术在几乎所有生物学领域，如：微生物学、动物学、植物学、医学等领域都有应用价值。

图35 由于基因敲除获得2007年诺贝尔生理学或医学奖的三位科学家（1.马里奥·卡佩奇；2.马丁·埃文斯；3.奥利弗·史密西斯）

2007年10月8日，美国科学家马里奥·卡佩奇（Мario R.Capecchi）和奥利弗·史密西斯（Oliver Smithies）、英国科学家马丁·埃文斯（Мartin J.Evans）因为在利用胚胎干细胞对小鼠基因进行定向修饰原理方面的系列发现获得2007年诺贝尔生理学或医学奖。