2.2.2 不需要“药神”的慢性粒细胞白血病
《我不是药神》成为票房神话，在催泪的同时也让大家了解到了一种血液疾病—慢性粒细胞白血病（简称“慢检”）。
说到白血病，日常对话往往是这样的：
A：完了，医生说我得白血病了，是不是我要死了？
B：你这么老了都还得了白血病啊，我看电视里演的都是那些长得好看的年轻娃儿得病呀。
C：白血病是治不好的，你挣的钱全部要被医院给你“洗白”了，你看那个电影里面，为了治病房子都卖了。
A、B、C：医生，你说实话嘛，还有没得治，你千万别骗我们。
所以，来来来，小板凳搬起，西瓜捧起，今天医生就来和你们好好聊一下，2018年刷屏朋友圈、赚足眼泪的慢性粒细胞白血病。
什么是慢性粒细胞白血病
慢性粒细胞白血病（chronic myelogenous leukemia，CML）是一种获得性造血干细胞克隆性的恶性肿瘤。怎么理解这个获得性，就是它没有遗传性，也不是先天的，是我们人体在各种环境免疫因素作用下，体内染色体发生缺陷引起的，这个缺陷具体来说就是我们的9号染色体长臂，易位到22号染色体长臂上面，形成一个BCR/ABL融合基因，这个基因表达BCR/ABL蛋白（图2.1）。BCR/ABL蛋白具有络氨酸激酶的活性，可以刺激造血干细胞异常增生，从而产生大量的恶性白血病细胞，这些白血病细胞就会堆积在骨髓里面，引起外周血的白细胞升高，还可能导致血小板升高，也可以引起部分患者出现贫血。
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图2.1 慢性粒细胞白血病与9号染色体
慢性粒细胞白血病的发病率高吗
虽然电视、电影里面的主人公经常患白血病，但是在真实世界里面，白血病的发病率远远低于心脏病、脑血管病、糖尿病这些常见病。据统计，慢性粒细胞白血病的发病率约为0.36/10万。CML可以发生在任何年龄，而且随着年龄的增加，发病率逐渐升高，因此，CML主要累及成人，在儿童中较少见。常见的发病年龄是55～60岁，50%以上的患者年龄超过60岁。男性患者略多于女性患者，男女发病率比例为（1～1.7）∶1。
慢性粒细胞白血病怎么治疗
慢性粒细胞白血病的治疗史长达100多年，最初的治疗手段非常有限，当时的医学大咖尝试了各种化疗、放疗，患者的生存率依然只有20%左右。到了20世纪80年代，干扰素的引入使慢性粒细胞白血病患者的生存率有所提高，但是依然没有达到理想的状态。在那个时候，活着是CML患者的终极目标。
20世纪90年代后期，一代TKI伊马替尼问世，患者的生存率明显提高，十年的生存率甚至能够达到90%以上。随后，在一代TKI基础上，又出现了升级版的二代、三代TKI。所以现在的慢性粒细胞白血病慢性期的患者，活着已经不是问题，怎样提高生活质量成为其新的追求。对于首次就诊的CML患者，首选药物就是TKI制剂，一代TKI伊马替尼，是目前使用时间最长的TKI制剂，安全性和有效性都有大量的临床研究数据支持。二代TKI制剂较一代TKI制剂更进一步，对BCR/ABL的抑制作用更强，能使患者更快、更深地达到分子生物学缓解。怎样选择TKI制剂，需要依据患者的具体情况、疾病情况、治疗预期、合并疾病等综合考虑。
我们已经不需要药神
想当年，伊马替尼可谓是驾着七彩祥云、披着金甲圣衣出现的，仿佛无所不能的齐天大圣，给慢性粒细胞白血病患者带来了生的希望，但是金甲圣衣确实有点贵。所以，当时很多患者才会像电影里面一样倾尽家产才能长期服药，甚至会想方设法寻找便宜的高仿货。在那个时候，能让患者买到便宜药的人仿佛就是神一样的存在，被患者供奉着、敬仰着。现在，随着国家医保政策的不断完善，一、二代TKI都进入了医保报销范围，普通人也能吃得起了。所以，现在我们不需要“药神”，我们需要治疗期间规律足量的服药、长期正规的检测、随访、及时正确的医患沟通，像高血压一样，将其作为慢病来管理就好。
（作者：文 钦）