PRO量表的应用

患者报告的临床结局（patient reported outcome，PRO）纯粹是从患者自身角度进行的自我评估，反映患者自身健康状态的改善与否，是患者健康状态的具体反映。这种自评形式没有医生和第三方的干扰。近年来，患者报告的临床结局越来越多的用于新药的临床试验中，有显著意义的PRO数据，可以作为新药的注册依据之一。2009年12月，美国FDA发布了一篇关于PRO应用于新药研制和疗效评价的指南草案，对PRO量表的研制和评价有具体的规范。PRO通过访谈患者以自评或其他数据捕捉工具，以问卷或日志为基础，收集症状、日常功能活动等生存质量的资料。生存质量主要反映于：①躯体感觉，与疾病、治疗有关的体征、症状，应包括那些影响生存质量的异常感觉。②生理功能，精力、体力、生活自理能力等。③日常生活能力，精神、心理状态。④适应社会的能力，指家庭关系（夫妻关系、父母职能等）、日常人际关系等，以及疾病对于工作、学习和社会活动的影响。⑤健康的自我认识。在新药的临床试验中常用的PRO量表比如用于癌症患者身体功能状况的Karnofsky的行为表现量表（Karnofsky performance status，KPS）、日常生活活动功能量表（index of independence in activity of daily life，ADL）、健康调查表（MOS 36-item short-form health survey，简称SF-36）、世界卫生组织生存质量量表（WHOQOL-100量表）。PRO量表的使用要考虑到两个因素：量表的翻译/跨文化调适（translation/cultural adaptation）、验证过程（validation）以及版权（copyright）问题。