【治　疗】

1.治疗目的和原则　GH缺乏性身材矮小的治疗目的是使患儿尽量达到正常身高。

2.GH治疗

（1）适应证：①年龄同性别正常儿童第3百分位以下；②速率小于每年4cm；③龄落后实际年龄2年以上；④种GH兴奋试验示GH分泌均不正常，GH激发峰值＜5μg/L为完全性GH缺乏，峰值在5～10μg/L为部分性GH缺乏；⑤血清IGF-1＜0.5U/mL；⑥其他原因所致的身材矮小。

（2）机制：①GH能直接刺激成骨细胞、骨骼血管内皮细胞等的增殖和分化，促进前软骨细胞分化成软骨细胞，同时刺激局部IGF-1的合成和分泌，后者通过自分泌和旁分泌方式促进软骨细胞的增殖。因此，GH缺乏性矮小症患者用GH治疗时，骨的长度增加，而骨骼的成熟并不加速。②GH对性腺功能有明显影响。有研究观察到，外源性GH可刺激GH缺乏雄性大鼠的精子生成，恢复生育功能，GH能直接影响性腺或通过局部的IGF-1而发挥作用但对处于相对静止状态的青春期前的下丘脑-垂体-性腺轴无明显影响，而一旦进入青春发育期，GH与促性腺激素有明显的协同作用，并使青春期过程缩短。也有人认为GH治疗可启动青春期发育，GH治疗的GHD男孩血睾酮升高可能是GH介导睾丸局部IGF-1的作用，促使睾丸发育，睾酮合成增多。

（3）剂量与用法：①重组的人GH（rhGH）治疗剂量多按临床经验决定，近年来用药剂量已增至每周0.5～0.7U/kg。增加剂量会提高生长反应，但两者不呈线性关系，若剂量增倍，生长反应只增加1/3，故应根据价格-效果方程式，按体表面积或体重计算rhGH剂量，可以每日给药或者每周注射（肌内注射和皮下注射的效果相同）2～3次，间歇治疗（治疗6个月停药3～6个月）或者连续治疗，治疗效果以每日给药连续治疗较好，另外夜间注射会收到更佳的治疗效果。②用thGH治疗GHD患儿，第1年生长速度可达8～15cm，第2年仍稍高于正常生长速度，但第3～4年则降到正常的生长速度。血液循环中IGF-1、IGFBP-3及瘦素被认为是评价生长反应的重要指标。

3.GHRH治疗　目前认为GHRH治疗仅应用于GH分泌障碍较轻的下丘脑性GHD患儿，但其剂量、用药途径，包括鼻内吸入用药及注射频率尚未确定，严重的GHD儿童仍用GH治疗。(https://www.daowen.com)

4.IGF-1治疗　动物实验表明，持续静脉滴注IGF-1的转基因小鼠的身高及体重均增加。由于不能同时提高IGF-1结合蛋白量，其类胰岛素作用表现明显，易发生明显的低血糖反应。

5.GHD的神经递质治疗　目前试用于临床治疗GHD身材矮小的神经递质有多巴胺及可乐定。

6.合成类固醇及性类固醇治疗　多年来临床试用合成类固醇来促进患儿的生长，最早应用于临床的是氟甲睾酮，体质性生长发育迟缓者可用氧雄龙，1.25mg/d或2.5mg/d，生长加速，但骨龄不增。除Turner综合征外，一般不用此类药物治疗矮小症。

7.其他下丘脑垂体激素　部分GHD患者可有多发性垂体激素缺乏。GH治疗可使潜在的下丘脑性甲状腺功能减退症病情加重。若患儿对GH反应不理想或血清T4水平降至正常值以下，应及时补充甲状腺素。确有肾上腺皮质功能减退者应长期补充可的松。必要时可给小剂量的促性腺激素或性激素以诱发青春发育。

近年来又研制了可口服或鼻内吸入的GHRH制剂，它们的促GH分泌作用是特异的，不激活垂体的腺苷酸环化酶，不抑制GH的分泌，但其效果有待进一步观察。