新治疗靶点及药物
1．抗氧化剂N-乙酰半胱氨酸
心肌细胞纤维化的进程中，氧化应激、多种信号通路和细胞有丝分裂发挥关键作用，细胞内过多的活性氧会提升氧化应激水平，加速纤维化。N-乙酰半胱氨酸（NAC）是谷胱甘肽前体物质，谷胱甘肽（GSH）是机体重要的抗氧化物质，细胞内缺乏GSH可出现细胞结构破坏，细胞死亡。NAC进入细胞并脱乙酰基生成GSH合成的前体半胱氨酸，补充GSH，增加细胞抗氧化能力可清除各类超氧化物。动物HCM模型证实NAC通过抗氧化应激可逆转心脏肥厚和纤维化，维持正常心肌功能，但有待进一步验证。
2．RAAS抑制剂（RASI）
RAAS过度激活参与引发多种心血管病变过程，如心血管重构、心功能障碍、心肌纤维化、心肌肥厚、心律失常等。HCM有多基因突变和表型的异质性，这些基因变异及异质性改变RAAS的“激活状态”，出现RAAS的多态性，导致心肌重构、流出道梗阻。抑制RAAS是继治疗高血压、心衰、冠心病之后HCM治疗新的潜在靶点。醛固酮通过激活盐皮质激素受体直接诱导心肌细胞肥大，醛固酮合成调控的遗传变异可能影响左室结构和功能。螺内酯可使小鼠HCM模型的心肌纤维化水平正常化、改善心肌细胞排列紊乱和心室舒张功能，但仍需进一步研究。
3．改善心肌能量代谢药——哌克昔林
MRI显示心肌磷酸肌酸/三磷酸腺苷比例下降提示HCM患者存在能量代谢障碍。派克昔林通过抑制脂肪酸代谢过程中肉碱转移酶Ⅰ和Ⅱ的活性来增加碳水化合物代谢、增加ATP产量，提高心肌氧利用率；还通过抑制心肌细胞Ca2+内流，舒张平滑肌，扩张冠状动脉增加血流，缓解心绞痛。
4．晚钠电流选择性抑制剂——雷诺嗪(https://www.daowen.com)
体外研究表明，晚期钠电流增强介导细胞内钙离子超载，动作电位延长，舒张功能减低和室性心律失常，抑制钠通道可能是新的治疗靶点。雷诺嗪抑制心肌细胞晚钠离子流可改善舒张功能，降低心律失常，缓解心绞痛。动物HCM模型研究证实雷诺嗪能阻止HCM表型的发展，小型研究亦证实能改善患者临床症状和生活质量。但未被更大规模研究证明。
Eleclazine（GS-6615）是比雷诺嗪更强的新型晚钠电流抑制剂，在动物模型中显示了抗缺血和抗心律失常的特性。尚未被临床研究证实有治疗效果。
5．心肌球蛋白抑制剂
Mavacamten（MYK-461）可调节心肌肌球蛋白ATP酶，是一种蛋白结构直接靶向作用于HCM发生肌球蛋白重链突变的肌节，研究表明β-心肌肌球蛋白-S1磷酸释放速率增加可增加ATP酶活性，mavacamten则抑制该过程从而防止HCM进展。小鼠试验中早期应用可防止HCM进展，已心肌肥厚的小鼠可逆转心肌纤维化及心肌重构。一项Mavacamten治疗梗阻性HCM的随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验中，Mavacamten可改善患者的运动能力、减低左室梗阻、改善心功能。心肌肌球蛋白抑制剂治疗HCM似有前景。
6．他汀类药物
HCM动物模型试验显示，辛伐他汀具有抑制活性氧产生及调控的异戊二烯，可抑制心肌肥厚、纤维化，改善舒张功能。但未被小规模人体试验证明。