12.3.5 胚胎干细胞的应用前景及存在问题
胚胎干细胞研究的科学价值在于其诱人的应用前景。由于干细胞具有特定的分化潜能，表现其全能性、多能性和专能性，近几年干细胞已是目前细胞工程研究最活跃的领域，随着基础研究、应用研究的进一步深化，这项技术将会在相当大的程度上引发医学领域的重大变革，它已成为21世纪生命科学领域的一个热点，有可能在以下领域发挥着重要作用。
1）揭示人及动物的发育机制及影响因素
生命最大的奥秘便是人是如何从一个细胞发展为复杂得不可思议的生物体的。人胚胎细胞系的建立及人胚胎干细胞研究，可以帮助我们理解人类发育过程中的复杂事件，使人深刻认识数十年来困扰着胚胎学家的一些基本问题，促进对人胚胎发育细节的基础研究。
2）药学研究方面
胚胎干细胞系可分化为多种细胞类型，又是能在培养基中不断自我更新的细胞来源。它发展为胚体后的生物系统，可模拟体内细胞与组织间复杂的相互作用，这在药物研究领域具有广泛的用途。胚胎干细胞有望在短期内就能体现的优势在于药物筛选，并在候选药物对各种细胞的药理作用和毒性试验中，胚胎干细胞提供了对新药的药理、药效、毒理及药代等研究的细胞水平的研究手段，大大减少了药物检测所需动物的数量，降低了成本。另外，由于胚胎干细胞类似于早期的胚胎细胞，它们有可能用来揭示哪些药物对胎儿发育有干扰和引起出生缺陷。人胚胎干细胞还可以用于其他用途。由于这类细胞本质上可以无限量地产生人体细胞，它们对旨在发现稀有人蛋白的研究计划理应有用。国际上许多制药公司、学者都瞄准了这一重要的研究领域。(https://www.daowen.com)
3）细胞替代治疗和基因治疗的载体
胚胎干细胞最诱人的前景和用途是生产组织和细胞以用于“细胞疗法”，为细胞移植提供无免疫原性的材料。任何涉及丧失正常细胞的疾病，都可以通过移植由胚胎干细胞分化而来的特异组织细胞来治疗。如用神经细胞治疗神经退行性疾病（帕金森病、亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默病等），用胰岛细胞治疗糖尿病，用心肌细胞修复坏死的心肌等。
胚胎干细胞还是基因治疗最理想的靶细胞。这里的基因治疗是指用遗传改造过的人体细胞直接移植或输入病人体内，达到控制和治愈疾病的目的。这种遗传改造包括纠正病人体内存在的基因突变，或使所需基因信息传递到某些特定类型细胞。
当然，干细胞技术的最理想阶段是希望在体外进行“器官克隆”以供病人移植。如果这一设想能够实现，将是人类医学中一项划时代的成就，它将使器官培养工业化，解决供体器官来源不足的问题；使器官供应专一化，提供病人特异性器官。人体中的任何器官和组织一旦出现问题，可像更换损坏的零件一样随意更换和修理。
胚胎干细胞虽然有其诱人的应用前景，但实际临床应用还有很长的路要走，仍有很多问题需要解决，具体问题有下面几个方面：用于干细胞研究的胚胎来源困难；如何保持胚胎干细胞的全能性并控制向特别类型细胞转化；如何分离、纯化干细胞，分化后的细胞是否有致瘤性；干细胞在体外发育成完整的器官尚难以做到；分化细胞移植仍有可能发生免疫排斥；伦理方面尚存在问题等。
