12.5.3　iPS细胞的应用前景和尚待解决的问题

iPS细胞研究的应用前景主要是移植治疗，将来在组织工程学领域中以iPS细胞作为种子细胞，可为临床上细胞、组织或器官的移植治疗提供大量的材料。通过控制iPS细胞培养环境、转染能够促进iPS细胞定向分化的关键基因等体外诱导分化策略，可获得特异性的组织细胞类型。这类细胞用于移植治疗，将给糖尿病、帕金森病、脊髓损伤、白血病、心肌损伤、肾衰竭、肝硬化等疾病的治疗带来新的希望。目前已有多项研究报道对iPS细胞应用基础研究进行了尝试。2007年，Hanna等首次将人类镰状细胞性贫血的小鼠成纤维细胞重编程为iPS细胞，通过同源重组技术将iPS细胞中异常DNA序列进行纠正后，获得正常基因型的iPS细胞，进一步体外培养将iPS细胞诱导为造血干细胞，移植后可治疗动物模型的镰状细胞性贫血，以及帕金森病患者和脊髓性肌萎缩症患者特异性iPS细胞的获得和进一步诱导分化，这些研究数据对iPS细胞在遗传疾病治疗方面具有重要的指导意义。(https://www.daowen.com)

虽然前景广阔，但在获得安全、高效、实用、有临床应用价值的治疗型iPS细胞之前，还面临许多问题、亟待突破的瓶颈和需要深入研究的领域：解析诱导体细胞重编程为iPS细胞的分子机制；研究iPS细胞生物学特性和行为；提高iPS细胞制备效率；充分评价iPS细胞临床应用的安全性；探索一条简便制备“个体特异的”或“疾病特异的”治疗型iPS细胞的技术路线和方法等。