12.4　基因治疗的基本程序

一般来说，对于遗传病只要已经研究清楚某种疾病的发生是由某个基因的异常所引起的，其野生型基因就可被用于基因治疗，如用ADA基因治疗ADA（腺苷脱氨酶）缺陷病。但是在现有的条件下，仅此是不够的，可以用于基因治疗的基因还需要满足以下条件：首先，该基因在体内仅有少量的表达就可以显著改善症状，即对疾病的有效性；其次，该基因的过高表达也不会对机体造成危害，即治疗性基因的安全性。在满足上述条件后，接下来就是基因治疗程序。基因治疗的步骤包括目的基因的获得、靶细胞和载体的选择以及用有效的基因转移技术将目的基因导入靶细胞。下面详细介绍各步骤及其注意事项。