12.3　基因治疗的策略

基因治疗主要以两种策略达到治疗目的：其一是纠正突变基因，也就是在原位修复缺陷基因的直接疗法，这是理想的基因治疗策略，由于多种困难，目前尚未实现；其二是用正常基因替代致病基因的间接疗法，对于靶细胞而言，没有去除或修复有缺陷的基因，此法较前者难度小，是目前采用的策略，已付诸临床实践。基因治疗的策略根据基因导入体内的方式和基因发生作用的方式不同，有不同的分类。