12.4.1　目的基因的准备

为达到基因治疗的目的，首先必须获得目的基因并对其表达调控进行详细研究。目的基因可以是染色体基因组DNA（genomic DNA）片段，也可以是互补DNA（complementary DNA，cDNA）。在确定目的基因后，就要制备该基因。获得目的基因的方法很多，可以用核酸杂交的方法由基因文库中调取，也可以通过聚合酶链式反应（polymerase chain reaction，PCR）等新技术进行体外扩增。反义基因也可以采用以上方法获得，还可以采用人工合成的方式进行制备。目前已经应用于临床的治疗性基因有抗原、抗体、肿瘤抑制物、抑癌基因、多种癌基因的反义核酸等。