12.3.1　根据基因转移受体细胞类型分类

根据基因转移的受体细胞不同，基因治疗分为以下两类。

1.生殖细胞基因治疗

生殖细胞基因治疗（germ cell gene therapy）是将正常基因转移到患者的生殖细胞使其发育成正常个体，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能采用显微注射方式，然而效率不高，并且只适用于排卵周期短而次数多的动物，难以用于人类。而在人类实行基因转移到生殖细胞，并世代遗传，又涉及伦理学问题。因此，就人类而言，目前多不考虑生殖细胞的基因治疗途径。

2.体细胞基因治疗

体细胞基因治疗（somatic cell gene therapy）是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因准确地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还需减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特定座位基因转移，目前还有很大困难。

体细胞基因治疗目前采用将基因转移到基因组上非特定座位，即随机整合。只要该基因能有效地表达出其产物，便可达到治疗的目的。这不是修复基因结构异常而是补偿异常基因的功能缺陷，这种策略易于获得成功。基因治疗中的受体细胞一般为离体的体细胞，先在体外接受导入的外源基因，在有效表达后，再输回到体内，这也就是间接基因治疗法。体细胞基因治疗不必矫正所有的体细胞，因为每个体细胞都具有相同的染色体。有些基因只在一种类型的体细胞中表达，因此，治疗只需集中到这类细胞上。其次，某些疾病，只需少量基因产物即可改善症状，不需全部有关体细胞都充分表达。