写在前面

本书为聚焦于多发性硬化这一罕见病的专题论著，书中以多发性硬化为典型疾病，深入探究罕见病领域备受关注的诸多热点和重点议题。

第一章绪论介绍本书的研究背景和资料收集方法。研究背景中指出当前罕见病患者的医药服务保障有待解决的现实问题，包括罕见病用药基本保障不足且存在巨大地区差异、多层次医疗保障体系亟待加强等问题。

第二章聚焦于多发性硬化患者的生存状态。不仅关注他们面临的疾病和健康问题，还深入探讨了他们所需的社会支持的各方面。

第三章深入研究多发性硬化患者的医疗卫生服务需求与利用情况，通过多轮问卷调研和定性访谈，全面叙述了患者在卫生服务获取方面的现状和面临的挑战。

第四章探讨多发性硬化患者的疾病经济负担，深入分析多发性硬化给患者、家庭以及社会所带来的各项经济负担，包括直接医疗费用、直接非医疗费用以及包括患者生产力损失和亲属照护成本在内的间接经济负担。(https://www.daowen.com)

第五章对多发性硬化患者群体面对的医疗保障制度进行梳理和总结，并以2020年多发性硬化疾病治疗药物纳入医保报销作为案例，分析当创新药被国家基本医保药品目录准入后，在患者药品利用、报销额度、个人支出、健康结果、生产力获得以及医保基金的支出等方面带来的短期和长期影响。

第六章是专题研究，聚焦多发性硬化药品的医保准入。研究结果表明，当采用社会视角开展多发性硬化创新药的经济学评价时，比常规的卫生体系视角更能得到药品经济价值显著的结果。

支持基金项目

国家自然科学基金面上项目（72074049）

国家社科基金重大项目（20ZDA072）