序二

与胡敏老师的相识源于一个看似普通的话题——罕见病药品评估。胡老师在讲座上分享完研究成果之后，进一步讲述了她做罕见病领域研究的感悟，这段感悟让我印象深刻。胡老师说，医保药品准入制度不仅仅是一堆政策法规，它背后更是关系到千千万万个患者的生活，是他们的健康和希望，是与患者生命相关的极为重要的命题。她想要更加深入地了解和认识罕见病患者群体，想要更加具象地知道患者的生存状态和困境，想要通过自己的专业背景为改善罕见病患者及其家庭的生活做出努力。这一观点深深触动了我，在讲座之后，我和胡老师又开展了一次深入的对话，我们决定开展合作，展开一段充满探索和共鸣的旅程。

这段旅程将多发性硬化患者的故事置于中心，揭示了他们所面临的挑战，特别是在医疗服务和医疗保障方面面临的巨大障碍。对于我们来说，这不仅仅是一项研究任务，更是一项使命，因为我们自己或身边的人都可能受到这些挑战的影响。作为多发性硬化患者组织——多发性硬化之家的发起人之一，我深知患者和他们的家庭所经历的种种困难和挑战。因此，胡老师和我决定将我们的力量结合起来，以学术的深度和书籍的温暖，来描绘出一个更真实、更全面的画面，将罕见病患者的声音带给更多人。

我怀着敬意和激动读完了这本书，并由衷感谢胡老师及其所带领的研究团队为完成这本专题著作所付出的努力。这本书以真实客观的数据论述了多发性硬化患者的生活以及在医疗服务和医疗保障等方面所面临的具体的困境。多发性硬化症作为一种罕见病，一直以来都是医学界和社会关注的焦点，但很少有人真正了解多发性硬化患者在医疗服务和医疗保障方面面临着怎样的挑战。在这本书中，读者或许可以感受到这些挑战的严重性。

但这本书不仅仅是对问题的剖析，更从学术的角度指引了解决方案。胡老师用翔实的数据向我们证明了疾病早期有效干预的重要作用、医保药品准入对患者短期和长期的影响及其在人群中的异质性、罕见病药品全面社会价值评估的重大意义。这些都印证了我作为一名罕见病患者组织的发起人，从事普及罕见病知识，倡导政策改进，推进患者参与等日常工作和行动的重要意义，也将激励我继续深入探索，不懈努力。(https://www.daowen.com)

希望这本书能成为多发性硬化患者的希望之光，唤起更多人的关注和行动，让每一个多发性硬化患者乃至更多罕见病患者都能够享有尊严，拥有幸福的生活！

广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会

多发性硬化之家

洪　飞