6.1　尝试基于疗效的支付方式，引入条件准入协议

基于证据的有条件支付方式（CED）是目前很多国家对特药采用的支付模式，以CED作为辅助决策工具，为扩大特药可及性提供了新的落地方案。随着医疗技术的进步，企业聚焦于患病率小、临床需求高的罕见病、肿瘤患者群体，如核酸药物、细胞疗法等新一代药物的适应症多为罕见病。但这些药品的前期研发投入高，且部分需要为患者个体定制，难以批量生产，导致其价格远远高出普通药物，如阿基仑赛国内外的价格都折合在人民币百万元以上。(https://www.daowen.com)

对部分缺乏大量临床数据支撑但患者有较高临床需求的天价特药，有学者建议可以借鉴意大利的基于效果的条件准入协议，通过签订合同确定各个结局下的支付价格，既给患者带来了治疗的可能，也降低了高价特药的疗效不确定性对支付方的财政冲击。而选择使用条件准入协议，符合目前很多国家采用的基于疗效的支付方式，既能提高患者用药的可及性，又保护了药企自主研发新药的积极性。