基因治疗遗传病能否成为现实

遗传病多无有效的治疗方法，但近几十年来由于医学遗传学、临床诊断学以及技术的迅速发展，对人类遗传症研究已取得许多可喜的成果，其中不仅弄清了一些遗传病的发展机制，而且也找到了治疗和预防遗传病的方法，因而过去认为的“不治之症”的遗传病，有了治愈的可能。

多年以前，基因疗法就被认为能治愈包括癌症和囊肿型纤维化等几乎所有疾病，但直到最近几年，才开始一点点“兑现承诺”。今年3月法国研究人员卡瓦扎纳团队在《新英格兰医学杂志》上发表论文称，他们利用基因疗法成功治愈身患镰状细胞贫血的15岁男孩，该疗法在其他7位患者身上也显示出惊人疗效。这是基因疗法首次用于治疗常见遗传病。 这项新研究意味着，基因疗法成为治愈常见遗传性疾病的主流手段，也并非遥不可及的梦想。

遗传病病种繁多，具有家族性和终身性特点，不少疾病的病因和发病机制尚未阐明。 随着医学的发展，一些遗传病如能早期诊断和及时治疗可使症状减轻或缓解，如苯丙酮尿症患儿用低苯丙氨酸奶粉和苯丙氨酸降氨酶治疗等可以达到终身不发病，患者与常人无异。 再如酶替代疗法治疗黏多糖病、戈谢病等等，但这些都是一些“治标不治本”的手段。 而基因治疗简单说就是利用各种技术来“治本”，虽然目前各国科学家对基因治疗研究投入巨大，但绝大多数还局限在动物实验阶段，如何从实验走向临床，真正为患者带来福利，这之中还有很长的路要走。 不过，我们还是该充满期待，就像那句话说得好：冬天来了，春天还会远吗？(https://www.daowen.com)

（王彦林）