三氧化二砷与ATRA协同靶向治疗使APL成为目前唯一能被基本治愈的AML

2000年始，陈竺和陈赛娟团队应用系统生物学方法对ATRA和三氧化二砷治疗APL的分子调控网络进行了全面研究，在结合动物实验及随机临床对照研究结果的基础上，又开展了较大规模应用ATRA和三氧化二砷联合治疗初发APL的单中心随机临床试验。于一组85例初发APL患者，两药联合治疗方案显示出很好的协同靶向作用，患者的临床完全缓解率达到90%以上，5年无病生存率达到90%以上。之后，通过全国多中心临床研究，协同靶向治疗535例初发APL患者，5年无病生存率达92.9%。该治疗方案的长期安全性亦得到充分证明。此突破性成果使APL成为目前唯一能被基本治愈的AML。我国学者自主设计的“上海方案”在国内每年使数以千计的APL患者得到新生，目前该方案已广泛应用于世界各国，成为转化医学研究的成功范例。