一、试验目的

新药临床试验的主要目的是通过不同的临床试验探索或者确证新药对目标适应证的一个或几个方面的作用，得出药物有效性和安全性证据。不同药物有着不同的药理作用特点、不同的研究基础和背景，同时研究过程中又有着不同的研究阶段、分期，因此每个独立的临床试验均需确定不同的试验目的以用于回答不同的临床问题。由于试验目的不同，临床试验设计也会有很大区别。临床试验前，应充分了解药物处方特点、研究基础、研究背景、研究阶段、研究分期以及疾病的特点和临床实际，同时，在考虑临床试验难易程度和临床可操作性的基础上，确定合理的临床试验目的。根据试验目的，确定科学、合理和可行的临床试验方案。

心脏康复的主要目的为减少心绞痛的发作频率、减轻疼痛程度，改善相关症状和中医证候；预防心肌梗死等心血管事件发生。其根本目的是提高患者生存质量、延长生存期、提高生存率。①定位于减少心绞痛的发作频率、减轻疼痛程度，改善相关症状和中医证候的试验，应根据处方药物的特点及心绞痛的病情，特别是心绞痛的发作频率的不同，设计足以支持其疗效评价的试验疗程。在早期的探索性研究中，建议选择病情较轻的患者，在符合伦理学原则的基础上，采用安慰剂对照。②若针对减少心血管事件终点指标，需要有足够多的病例数和较长的试验疗程。

稳定型心绞痛和不稳定型心绞痛的病理机制不同，症状表现、病情、治疗原则、预后区别很大，临床试验应分别设计与观察，试验结果分别统计。出于对安全性的考虑，建议首先研究试验药物对稳定型心绞痛的疗效，初步了解药物的生物活性后，再用于不稳定型心绞痛适应证的研究。不稳定型心绞痛的临床试验一般应在基础治疗的基础上采取加载治疗的试验设计。(https://www.daowen.com)

对于针对主要目的的主要指标应选择易于量化、客观性强的指标，并在相关领域已有公认的标准和准则，且其主要目的通常是只有一个。而描述次要目的的次要指标主要是对主要指标起支持和说明作用，也可以单独列出，但在整个试验研究设计中需要加以说明。

有时主要指标是由多个指标组成的复合指标，并由多个指标量化复合而成，因其判断过程中多含有主观性成分，作为主要指标应慎重。