对于细胞和生物体的基因组编辑
从以上对于核酸酶介导的基因组编辑技术介绍，可以看出利用核酸酶的靶向编辑可以实现对于基因的各种形式的突变，如基因缺失、基因插入、基因倒置、基因校正，甚至染色体易位。而这些基因操作是在细胞水平检测基因功能所必需的。在研究某个基因的相关功能时，首先会考虑在细胞水平将其敲除或者过表达，然后检测细胞功能是否发生变化。这不仅对于单一基因功能的确定是有意义的，利用核酸酶介导的基因组编辑还可以实现对于所有基因的功能筛选。以CRISPR／Cas9为例，构建针对所有基因的特异性guide RNA文库，即可实现对每个基因的靶向敲除，再加上相关表型的测定，将筛选出一批功能相关的基因。这已经成为代替shRNA文库的功能筛选方法。
从细胞水平的基因组编辑还可以延伸到对整个生物体的基因组编辑。首先想到的是转基因生物的产生。如果在受精卵阶段对基因组进行编辑，这种基因组的改变就可以遗传到整个生物的每个细胞。CRISPR／Cas9已成功地被用来构建转基因斑马鱼、小鼠、大鼠、猴子以及部分家畜。而且使用CRISPR／Cas9构建转基因动物，实验操作较传统方法简单一些，实验周期也相对较短。而另一种动物水平的基因组编辑是指对动物的某一个器官或组织进行的编辑。也可以直接在动物组织或者器官水平进行核酸酶的转染，以实现对组织器官的基因组编辑。目前小鼠核转染仪器也已经用于实验室研究。裘馨氏肌肉萎缩症（Duchenne Muscular Dystrophy）是一种遗传性的肌肉萎缩，患者体内抗肌萎缩蛋白（Dystrophin）发生突变，突变小鼠四肢肌肉呈现萎缩状态，并最终导致小鼠死亡。通过电转染的方法将校正突变基因的核酸酶导入小鼠肌肉组织后，可以改善小鼠的萎缩症状。
靶向基因组编辑技术在植物工程学中也得到了广泛的应用，例如研究人员利用CRISPR／Cas9技术向小麦基因组插入抗白粉菌的基因，可以大大提高后代小麦的抗病性。另外，基因组编辑技术还试图沉默致病与病虫感染相关的基因，以确保作物的健康生长。在合成生物学中，靶向基因组编辑技术也得到了重视。常见的放线菌是工业用来生产次级代谢产物的主要来源。通常放线菌对于传统的基因改造是具有抵抗性的，研究人员发现CRISPR／Cas9技术可以用来改造放线菌的基因组，并有助于提高产量。此外，基因组编辑技术还被用来提高酵母代谢产物的效率。