治疗性的基因组编辑

最终的基础研究都是为了临床的应用，基因组编辑技术也不例外，科学家试图将在体外进行的实验最终应用于临床问题的解决。除了对CD4T细胞进行体外编辑之外，利用ZFN对造血前体细胞的CCR5进行基因缺失突变也可以实现控制HIV病毒的效果。在2014年的临床一期实验中，改造的CD4T细胞再次输回患者体内后被证明是安全有效的。除了部分已经进入临床试验的工作之外，小鼠模型中，也有很多验证CRISPR／Cas9基因组编辑的工作正在进行。例如一种被称为“先天性酪氨酸血症”的隐性遗传疾病，是由一种水解酶基因突变缺失造成的酪氨酸异常代谢疾病。在小鼠疾病模型中，研究人员向小鼠注射校正基因突变的CRISPR／Cas9质粒以及DNA模板，可以治愈小鼠的病症。