药物的研究与开发，首先必须明确疾病的病理机制。因此，对疾病的病因和发病机制的研究是任何新药研发的起点。当医学基础研究对疾病的病理机制已经相当清楚，接下来的步骤就是研究治疗这种疾病的药物，通过对一种化合物作用机制的探索和研究，开发出具有临床治疗作用的药物。药物研发分为三个阶段：药物探索（drug discovery）、临床前实验阶段（preclinical study）、人体临床试验阶段（clinical research）。
