一、药物探索

药物探索阶段主要包括新药的发现及其价值的确认。现代药物的重要来源包括小分子化合物、蛋白质药物。目前临床上使用的药物仍以化学合成的小分子化合物为主，大分子药物主要包括抗体、激素、疫苗等。

1.小分子化合物　一种药物由发现作用到成为真正有用的新药，一种有药效的化合物（先导药物，lead compound），通常需再合成几百到几千种衍生物，评估并比较其活性、毒性、稳定性、药物动力学后，从中选择几种具有潜力的候选药物进入下一阶段的临床前实验。为了加快药物研发的时间，药企或药物研究所会采取不同的策略，如以组合化学（combinatorial chemistry）来加快合成药物的数量，并配合高效率筛选（high throughput screening）来筛选出有效的化合物。有时需借助电脑，了解药物与生物体结构的相互作用，来设计更具选择性的衍生物，以提高药效，降低副作用，并减少实际合成化合物之数量和成本。

2.大分子药物　大分子药物（macromolecules），也被称为生物制品（biologics），是指应用普通的或以基因工程、细胞工程、蛋白质工程、发酵工程等生物技术获得的微生物、细胞及各种动物、人源组织和液体等生物材料制备的用于人类疾病预防、治疗和诊断的药品。生物大分子药物包括多肽、蛋白质、抗体、聚糖与核酸等。大分子药物的作用机制与一般药物或小分子药物不同，大分子药物主要是通过刺激机体免疫系统产生免疫物质（如抗体）从而发挥其功效，在人体内出现体液免疫、细胞免疫或细胞介导免疫，多用于治疗肿瘤、艾滋病、心脑血管病、肝炎等重大疾病，被认为是21世纪药物研究开发中最有前景的药物之一。目前已上市的有来那西普、贝伐单抗、利妥昔单抗等。