重组葡萄糖脑苷脂酶（Velaglucerase Alfa）
【商品名】
重组葡萄糖脑苷脂酶。
【药理】
1.药效学
本药为采用人类成纤维细胞通过基因活化技术产生的一种酶，可催化葡萄糖脑苷脂水解，该过程通常由β－葡萄糖脑苷脂酶完成。对于缺乏溶酶体酶β－葡萄糖脑苷脂酶（戈谢病）的患者，本药可催化神经鞘脂类葡萄糖脑苷脂转化为葡萄糖和神经酰胺，从而减少巨噬细胞（戈谢细胞）溶酶体隔室的葡萄糖脑苷脂聚积，进而减少戈谢细胞在肝脏、脾脏、骨髓和其他器官中的聚积。戈谢细胞在肝脏和脾脏中聚积可导致脏器肿大。
2.药动学
本药表观分布容积为82～108ml／kg，总体清除率为6.72～7.56ml／（kg·min），消除半衰期为11～12分钟。
【临床应用】
用于治疗慢性非神经性戈谢病（FDA批准适应证）。
【用法与用量】
成人
·常规剂量
·慢性非神经性戈谢病
·静脉滴注 一次60U／kg，滴注时间为60分钟，每2周1次。对以前接受稳定剂量的伊米苷酶的患者可改为相同剂量的本药。
儿童
·常规剂量
·慢性非神经性戈谢病
·静脉滴注 4～17岁儿童，一次60U／kg，滴注时间为60分钟，每2周1次。对以前接受稳定剂量的伊米苷酶的患者可改为相同剂量的本药。
【不良反应】
1.心血管系统
可见低血压（＞3%）、高血压（＞2%）、心动过速（＞2%）。
2.呼吸系统
可见上呼吸道感染（30%～31.5%）。
3.肌肉骨骼系统
可见背痛（16.7%～17.5%）、关节痛（7.5%～14.8%）、骨痛（＞2%）。
4.免疫系统
可见超敏反应。
5.神经系统
可见头痛（30%～35.2%）、眩晕（7.5%～22.2%）。
6.胃肠道
可见腹痛（15%～18.5%）、恶心（5.6%～10%）。
7.血液
可见活化部分凝血活酶时间延长（11.1%）。
8.皮肤
可见面红（＞2%）、皮疹（＞2%）、荨麻疹（＞2%）。
9.其他
可见输液并发症（22.5%～51.9%）、发热（12.5%～22.2%）、无力（12.5%～13%）、疲劳（12.5%～13%）。
【注意事项】
1.用药警示
如出现输液相关反应或超敏反应，应降低输液速度、暂停输液或重新给药后延长输液时间。可考虑使用本药前给予抗组胺药和（或）肾上腺皮质激素类药，以减少随后出现上述反应的风险。
2.禁忌证
尚不明确。
3.慎用
①对本药或其他酶替代疗法过敏者。②哺乳期妇女（以上均选自国外资料）。
3.特殊人群
（1）儿童：4岁以下儿童用药的安全性和有效性尚未确定。
（2）老人：尚不明确。
（3）妊娠期妇女：①本药是否通过胎盘尚不明确，故妊娠期妇女用药应权衡利弊。②美国食品药品管理局（FDA）对本药的妊娠安全性分级为B级。
（4）哺乳期妇女：本药是否随乳汁排泄尚不明确，故哺乳期妇女慎用本药。
【制剂与规格】
注射用重组葡萄糖脑苷脂酶 ①200U。②400U。
贮法：遮光，于2～8℃保存，不得冷冻。