沙丙蝶呤（Sapropterin）
【商品名】
沙丙蝶呤、必复清、二盐酸沙丙蝶呤、科望、盐酸沙丙蝶呤。
【药理】
1.药效学
本药为合成的BH4。BH4为苯丙氨酸羟化酶（PAH）的辅酶，PAH通过氧化反应使Phe羟基化形成酪氨酸。在PKU患者中，PAH活性缺乏或不足。本药可激活残余PAH，改善Phe的氧化代谢，从而降低Phe水平。
2.药动学
本药口服后24小时起效，最大效应可能出现于给药后1个月，消除半衰期约为6.7小时（3.9～17小时）。
【临床应用】
用于治疗苯丙酮尿症（PKU）。
【用法与用量】
成人
·常规剂量
·苯丙酮尿症
·口服给药 起始剂量一次10mg／kg，一日1次。以此剂量治疗1周至1个月内，应定期测定血苯丙氨酸（Phe）水平。若血Phe未下降，剂量可增至一日20mg／kg，以此剂量治疗1个月后血Phe仍未下降的患者应停药。维持剂量应根据患者对本药的敏感性在一日5～20mg／kg内调整。
儿童
·常规剂量
·苯丙酮尿症
·口服给药 4～16岁儿童参见成人“用法与用量”项。
【不良反应】
临床试验中出现的不良反应如下：
1.呼吸系统
上呼吸道感染（12%～17%）、流涕（11%）、喉痛（10%）、咳嗽（7%）、鼻充血（4%）。
2.神经系统
头痛（15%）。
3.胃肠道
呕吐（8%）、腹泻（8%）、腹痛（5%）、恶心（≥4%）。
4.血液
中性粒细胞减少（4%）。
5.皮肤
挫伤（5%）、皮疹（5%）。
6.其他
发热（5%～7%）。
【注意事项】
1.禁忌证
对本药严重过敏者（国外资料）。
2.慎用
①肝功能损害者。②肾功能损害者（以上均选自国外资料）。
3.用药警示
用药同时应限制饮食中Phe的摄入。
4.不良反应的处理方法
用药后出现轻、中度过敏反应（如皮疹）者，继续用药应权衡利弊。
5.用药前后及用药时应当检查或监测
治疗期间监测血Phe水平［因PKU患者血中Phe水平长期升高可导致严重的神经系统损害（包括重度精神发育迟缓、头小畸形、言语迟缓、癫痫发作和行为异常），即使患者正在服用本药，但尚未充分将血Phe水平控制在推荐的目标水平范围，也可能发生］。
6.特殊人群
（1）儿童：4岁以下儿童用药的安全性和有效性尚未确立。
（2）老人：65岁及65岁以上的老年患者用药的安全性和有效性尚未确立。
（3）妊娠期妇女：①本药在动物试验中未显示出明显的致畸作用，但妊娠期妇女用药尚无充分、严格的对照研究，故妊娠期妇女用药应权衡利弊。②美国食品药品管理局（FDA）对本药的妊娠安全性分级为C级。
（4）哺乳期妇女：本药静脉给药时可随大鼠乳汁排泄，但口服时不排泄。尚不明确是否随人乳排泄。由于本药可能引起乳儿严重不良反应，哺乳期妇女用药应停止哺乳或哺乳时停止用药。
（5）特殊疾病状态：①肝功能损害者：尚无此类患者用药的研究资料，肝功能损害可影响苯丙氨酸的代谢，故此类患者慎用，用药时应密切监测。②肾功能损害者：尚无此类患者用药的研究资料，故此类患者慎用。
【制剂与规格】
二盐酸沙丙蝶呤片 100mg（相当于沙丙蝶呤76.8mg）。
贮法：于20～25℃干燥处密封保存。