重组人溶酶体酸性脂肪酶（Sebelipase Alfa）
【商品名】
重组人溶酶体酸性脂肪酶。
【药理】
1.药效学
本药为一种重组人LAL，通过表达于蛋白的聚糖与细胞表面受体结合，随后内吞进入溶酶体，催化胆固醇酯及三酰甘油水解为游离胆固醇、甘油及游离脂肪酸。
2.药动学
剂量为1～3mg／kg时，药动学参数以高于与剂量成比例的方式增加。儿童及成人患者按一次1mg／kg，隔周1次静脉滴注本药。按一周1次或隔周1次用药，均未见药物蓄积。
【临床应用】
于治疗溶酶体酸性脂肪酶（LAL）缺乏症（FDA批准适应证）。
【用法与用量】
成人
·常规剂量
·LAL缺乏症
·静脉滴注 推荐剂量为一次1mg／kg，隔周1次。儿童
·常规剂量
·LAL缺乏症
·静脉滴注 1个月及1个月以上儿童：用法用量同成人，但对出生后6个月内LAL缺乏症迅速进展的患者，推荐剂量为一次1mg／kg，一周1次，如未获得最佳临床应答，应增量至一次3mg／kg，一周1次。
【不良反应】
1.心血管系统
心动过速。
2.代谢／内分泌系统
低密度脂蛋白胆固醇（LDL－C）升高、三酰甘油升高。
3.呼吸系统
鼻炎、鼻咽炎、口咽疼痛、咳嗽、喷嚏、氧饱和度下降。
4.免疫系统
抗药抗体（包括中和抗体）形成、过敏反应［包括胸部不适、呼吸困难、呼吸急促、严重呼吸窘迫、充血（包括结膜充血）、眼睑肿胀、鼻溢、心动过速、高血压、易激惹、激越、腹痛、腹泻、恶心、呕吐、水肿（包括喉部水肿）、发热、寒战、苍白、荨麻疹、皮肤瘙痒、皮疹（包括全身性瘙痒性皮疹）、湿疹］。
5.神经系统
张力减退、头痛。
6.精神
焦虑。
7.胃肠道
便秘、腹泻、呕吐、恶心。
8.血液
贫血。
9.皮肤
荨麻疹。
10.其他
发热、虚弱、胸部不适。
【注意事项】
1.用药警示
因本药可导致过敏反应，用药时应提供适当的支持性措施，可于用药前预防性给予退热药和（或）抗组胺药。
2.禁忌证
尚不明确。
3.慎用
尚不明确。
4.不良反应的处理方法
如出现过敏反应，应根据其严重程度进行处理［包括暂停滴注、减慢滴速和（或）使用抗组胺药、退热药和（或）皮质类固醇，恢复滴注时应减慢滴速，随后再根据耐受情况增加滴速］。如出现严重过敏反应，应立即停止滴注，并适当治疗，再次用药前应权衡利弊，用药时应予以监测，并提供适当的复苏措施。
5.特殊人群
（1）儿童：儿童用药参见“用法与用量”项。
（2）老人：65岁及65岁以上老人与较年轻者使用本药是否存在应答差异尚不明确。
（3）特殊疾病状态：对鸡蛋或鸡蛋制品全身性过敏者：本药产生于基因工程鸡的蛋清，故此类患者用药前应权衡利弊。
【制剂与规格】
重组人溶酶体酸性脂肪酶注射液 2mg／ml。
贮法：2～8℃避光保存，不得冷冻或振摇。