他利西酶α（Taliglucerase Alfa）
【商品名】
他利西酶α。
【药理】
1.药效学
本药为一种重组的人类溶酶体葡萄糖脑苷脂酶类似物，可催化葡萄糖脑苷脂水解为葡萄糖和神经酰胺。本药的甘露寡糖链可与细胞表面的特异性甘露糖受体结合，从而进入细胞并被溶酶体摄取。
2.药动学
成人戈谢病患者每2周1次静脉滴注本药30U／kg或60U／kg后，曲线下面积（AUC）中值分别为2007（ng·h）／ml和6459（ng·h）／ml，稳态表观分布容积中值分别为11.7L和10.7L，清除率中值分别为30.5L／h和18.5L／h，半衰期中值分别为18.9分钟和28.7分钟。
儿童戈谢病患者每2周1次静脉滴注本药30U／kg或60U／kg后，曲线下面积（AUC）中值分别为1416（ng·h）／ml和2984（ng·h）／ml，稳态表观分布容积中值分别为14.9L和8.80L，清除率中值分别为30.5L／h和15.8L／h，半衰期中值分别为37.1分钟和32.5分钟。
【临床应用】
用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗（FDA批准适应证）。
【用法与用量】
成人
·常规剂量
·1型戈谢病
·静脉滴注 ①未接受过治疗的患者：一次60U／kg，每2周1次。②从伊米苷酶改用本药的患者：推荐本药的初始剂量与先前使用的伊米苷酶的稳定剂量相同，随后根据患者的治疗目标调整剂量。
儿童
·常规剂量
·1型戈谢病
·静脉滴注 4岁及4岁以上儿童用法用量同成人。
【不良反应】
1.肌肉骨骼系统
关节痛、四肢痛、背痛。
2.免疫系统
超敏反应（包括皮疹、荨麻疹、瘙痒、红斑、面红、低血压、喘息、胸部紧迫感、咳嗽、喉部刺激、恶心、呕吐、头晕、血管神经性水肿）、抗他利西酶α抗体形成。
3.神经系统
头痛、头晕。
4.胃肠道
恶心、呕吐、腹痛、胃肠道炎症。
5.其他
疲乏、胸部不适。
【注意事项】
1.用药警示
预先给予抗组胺药和（或）皮质类固醇可预防超敏反应的发生。使用本药出现过严重超敏反应的患者再次使用本药前应权衡利弊。
2.禁忌证
尚不明确。
3.慎用
哺乳期妇女（国外资料）。
4.不良反应的处理方法
如出现超敏反应，应根据反应的严重程度采取治疗措施，如减慢滴注速度、暂停滴注、给予药物（如抗组胺药、解热药、皮质类固醇）；如出现严重超敏反应，应立即停止滴注并采取适当治疗措施。
5.特殊人群
（1）儿童：儿童用药参见“用法与用量”项。
（2）老人：尚不明确65岁及65岁以上患者对本药的反应是否与年轻患者不同。
【制剂与规格】
注射用他利西酶α 200U。
贮法：2～8℃避光保存，不得冷冻。