治疗难点与对策

一、治疗难点与对策

亨廷顿病的治疗目前处于临床前阶段,方法严重不足,主要包括药物治疗、细胞疗法、基因指导疗法等,但仍不能有效治疗该病。有人尝试将ATM作为治疗靶点从而减轻突变HTT(亨廷顿蛋白)引发的细胞毒性,为临床治疗该病提供思路。(https://www.daowen.com)