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写在前面
序一
序二
前言
第一章 绪论
一、研究背景
（一）当前罕见病患者的医疗保障有待加强
（二）对罕见病患者人群状况的精准识别是健全罕见病医疗保障的关键
（三）以多发性硬化疾病为例进行研究具有重要意义
二、资料收集方法
（一）定量资料来源
（二）定性资料来源
参考文献
第二章 多发性硬化患者的生存状态
一、引言
二、患者基本特征
（一）年龄
（二）性别
（三）教育
（四）工作状态
（五）医疗保险
三、疾病特征与健康状况
（一）疾病分型
（二）EDSS评分
（三）MRI病灶
（四）复发
（五）残疾进展
（六）合并症与心理健康
（七）日常活动
（八）健康相关生命质量和健康效用值
四、生活水平与社会支持
（一）就业情况
（二）收入水平及经济困难情况
（三）社会融入与社会支持
（四）“多维贫困”
五、讨论与小结
参考文献
第三章 多发性硬化患者的卫生服务需求与利用
一、引言
二、诊断服务需求与利用
（一）延迟就诊情况
（二）延迟确诊情况
三、治疗服务需求与利用
（一）门诊服务
（二）住院服务
（三）DMT药物
四、康复服务需求与利用
五、照护服务需求与利用
六、卫生服务获取障碍分析
（一）卫生服务获取障碍的定义与概念框架
（二）多发性硬化患者的卫生服务获取障碍
七、讨论与小结
参考文献
第四章 多发性硬化患者的疾病经济负担
一、引言
二、直接医疗费用(https://www.daowen.com)
三、直接非医疗费用
四、间接经济负担
五、疾病经济负担及其变化趋势
（一）2022年患者疾病经济负担
（二）患者疾病经济负担变化
六、疾病经济负担与疾病严重程度的相关性
（一）EDSS评分与总疾病经济负担的相关性
（二）EDSS评分与不同类型疾病经济负担的相关性
七、家庭经济负担
（一）自付医疗费用情况
（二）家庭灾难性卫生支出情况
八、讨论与小结
（一）多发性硬化患者及其家庭的经济负担沉重
（二）疾病早期治疗有助于缓解患者疾病负担和经济负担
参考文献
第五章 多发性硬化患者的医疗保障
一、引言
二、我国罕见病的医疗保障
（一）罕见病医疗保障基本制度
（二）罕见病医疗保障的地方实践
三、我国多发性硬化的医疗保障
四、DMT药物纳入国家医保药品目录的影响分析
（一）研究意义
（二）医保目录准入的影响研究现状
（三）研究设计
（四）研究结果：短期影响
（五）研究结果：长期影响
五、讨论与小结
（一）多发性硬化患者的医疗保障
（二）DMT药物纳入医保目录的影响
参考文献
第六章 专题研究：多发性硬化药品的评价及医保准入
一、罕见病药品医保准入的重要性
（一）我国医保药品目录的动态调整
（二）罕见病药品医保准入需求更强
二、我国罕见病药品医保准入方式与流程
（一）卫生技术评估逐步应用于我国医保药品目录调整
（二）罕见病药品医保准入的方式与流程
（三）主要问题及挑战
三、多发性硬化药品的经济性评价：卫生体系视角与社会视角
（一）研究背景与目的
（二）设置与模型参数
（三）奥法妥木单抗治疗复发型多发性硬化经济性评价结果
四、罕见病药品价值评估、准入与定价的国际经验
（一）罕见病药品综合价值评估的重要性
（二）罕见病药品的医保准入流程及价值评估标准
（三）罕见病药品的定价
（四）罕见病药品的风险共担协议
五、讨论与小结
（一）罕见病药品医保准入方式
（二）罕见病药品价值评估的视角选择
参考文献
附录1 2022年患者调查问卷
附录2 半结构化访谈提纲
附录3 奥法妥木单抗治疗复发型多发性硬化经济性评价研究与《中国药物经济学评价指南2020》推荐对比情况