一、引言

2020年2月25日，《中共中央 国务院 关于深化医疗保障制度改革的意见》（以下简称《意见》）出台，这是中国医疗保障制度改革与发展的又一个里程碑。根据《意见》的规划，以基本医疗保险为主体，医疗救助为托底，补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助等共同发展的多层次医疗保障制度体系框架基本形成，更好地满足人民群众多元化医疗保障需求。

我国罕见病患者的医疗保障也依托于这一制度框架：目前全国基本医保参保率稳定在95%以上，罕见病患者通常首先享有基本医疗保险；当获得基本医疗保险报销后，如果还面临高额医疗费用，符合相关规定的话，可以通过大病保险、职工大额医疗费用补助等补充医疗保险制度得到进一步保障；如果患者是低保对象、特困人员等困难群众，还可以通过医疗救助减轻其医疗费用负担。在上述基本医疗保障制度（即基本医疗保险、补充医疗保险与医疗救助）的三重保障之外，一些地区还针对部分罕见病种，设计开发了商业健康保险、慈善互助等类型的医疗保障模式，与基本医疗保障互补衔接，进一步提高重特大疾病和多元医疗需求的保障水平。(https://www.daowen.com)

本章节我们首先对我国罕见病医疗保障情况进行梳理，随后针对多发性硬化用药保障机制开展分析，最后我们以2022年多发性硬化DMT药物的准入作为案例，分析当创新药被国家医保纳入药品目录后，究竟给参保患者带来怎样的短期和长期影响。