罕见病药品医保准入需求更强

与一般诊疗领域相比，罕见病诊疗领域面临困境更大，药品医保准入对于保障罕见病患者用药需求和鼓励罕见病药品创新研发具有更重要的意义。

基于需方视角，准入罕见病药品在提升罕见病患者用药可及性与可负担性上效果明显。首先，研究表明只有5%左右的罕见病有相应的治疗药品，即使有相应的治疗药品，罕见病药品的可替代性相对于一般药品也更差。其次，由于市场需求较小，为了取得足够的研发投资回报，罕见病药品的价格普遍更高，用药患者经济负担较重。此外，罕见病药品不可及、不可负担也影响了罕见病领域诊疗水平的提升，限制了罕见病患者获得科学、规范和有效治疗的机会。由此可见，罕见病患者对有效药品医保及时准入的需求更强，将有效药品准入医保获得的边际收益更显著。(https://www.daowen.com)

基于供方视角，普遍缺乏研发动力的罕见病创新药品行业更需要医保准入的激励作用。一旦创新产品被纳入医保目录，与目录外自费市场相比，罕见病药企将获得更稳定的市场回报，研发信心得到提振，有利于形成罕见病药品持续创新的良性生态。因此，各国在罕见病药品的医保准入与定价过程都有一些特殊考量，以适应其特殊的市场环境。

基于以上分析，罕见病药品医保准入与一般药品医保准入的最终目的是一致的，都是为了改善目标患者用药可及性和可负担性，但由于罕见病用药保障的现状更不乐观，用药保障需求更强，创新研发的市场支撑也相对不足，凸显了罕见病药品医保准入的重要性。