罕见病药品医保准入的方式与流程

对于罕见病药品，我国并未设立单独的医保准入方式与流程，其医保准入遵循国家医保药品目录调整的一般规则。

围绕着价值医疗理念与卫生技术评估方法，我国建立健全了医保药品目录准入的方式与流程。对于目录外药品，生产企业每年有一次申报医保准入的机会。生产企业提交申报材料后，首先需要通过初步形式审查（对申报药品是否符合当年目录调整申报条件以及药品信息完整性进行的初步审核），之后需要通过两阶段的技术评审，最终以谈判或竞价等方式进入目录（见图6-1）。

在第一阶段，药品生产企业要按照模板提交申报药品的简要材料，简要材料包括价格和年治疗费用等基本信息，以及安全性、有效性、经济性、创新性和公平性等多维价值信息。由药学、临床、卫生经济学和医疗保险专家组成的综合专家组对申报药品的临床价值进行评分，并形成拟直接调入、拟谈判/竞价调入等类别药品的建议名单，其中，独家药品通过谈判调入，非独家药品一般通过竞价调入。目录外有效的罕见病药品往往属于独家品种，因此需要通过谈判的方式准入医保。

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图6-1　2020—2022年医保准入谈判程序示意图

来源：Chen W，Zhang L，Hu M，et al.Use of health technology assessment in drug reimbursement decisions in China[J].BMJ，2023，381：e068915.DOI：10.1136/bmj-2021-068915.

在第二阶段，拟谈判药品的生产企业就需要进一步提交更详细的卫生技术评估材料，包括药品有效性、安全性、创新性、经济性评价、国际参考价格和预算影响分析等方面的证据。两名基金测算专家和两名药物经济学测算专家，分别从基金影响分析和药品经济性评价两方面以背靠背方式独立测算药品谈判底价，再由医保行政部门汇总专家测算结果，形成用于现场谈判的底价。最后，医保谈判专家与申报企业负责人进行现场谈判，达到底价的药品将进入新版《药品目录》。

2017—2022年，按药品品种计，共有29个罕见病药品通过谈判进入医保目录，准入品种数量仅次于肿瘤药品（84个）与抗感染药品（47个），到2022年我国已上市罕见病用药中67%已纳入了医保。在2022年医保谈判中，准入的罕见病药品最高价格降幅高达94%，最低降幅也达到了35%。据估计大部分目录内罕见病药品年治疗费用降到15万元以下，叠加医保报销和其他救助政策，罕见病患者经济负担明显降低。然而，与其他治疗领域药品相比，罕见病药品的准入成功率为40%，处于较低水平。