罕见病药品医保准入方式

罕见病药品的医保准入是提高患者用药保障的首要环节，对于罕见病药品创新研发也具有重要的激励作用。我国建立医保目录动态调整机制以来，罕见病患者用药问题得到了医保部门与社会各界越来越多的关注，罕见病用药进医保的脚步也越来越快，医保准入在提升罕见病患者用药可及性、可负担性上发挥了重要的作用。

在罕见病药品和一般药品医保准入的过程中，卫生技术评估得到了越来越多的应用，但由于我国在卫生技术评估方法和决策价值框架上缺乏对社会价值等维度的考虑，罕见病药品价值未能完全体现。(https://www.daowen.com)

罕见病药品临床与经济学证据有限、伦理与社会价值难以体现、潜在财务风险大的特点，影响了罕见病药品的医保准入，这也是国际上的共性问题。因此，对罕见病药品开展综合价值评估或采取灵活的准入方式尤为重要。各国主要通过以下多种形式体现罕见病药品的综合价值：为罕见病药品医保准入设立了特殊流程，以弱化经济性较差对综合价值的影响；通过放宽临床和经济学证据的级别要求，适应罕见病药品研究特点；通过提高ICER阈值的形式将其他维度价值体现在经济性评价中；在罕见病药品参考定价和价值定价中给予优惠。此外，国际上还广泛对罕见病药品实施风险共担协议，以解决罕见病药品在疗效和财务上的不确定性。我国可借鉴国际上罕见病药品医保准入的有益经验，结合我国医保管理背景，探索体现罕见病药品综合价值，促进罕见病药品及时准入的评估方式与流程。