罕见病药品的风险共担协议

为了应对新药临床结果及其对预算影响的不确定性与新药及时准入需求的矛盾，越来越多的国家突破传统的卫生技术评估流程，引进了医保与医药企业之间的风险共担协议。由于罕见病药品在临床治疗效果和预算影响上的不确定性尤为突出，目前国际上风险分担协议已广泛应用于罕见病药品的准入与定价，我国许多学者也提出未来可以针对罕见病药品探索医保和企业的风险共担机制。

风险共担协议是一种灵活的准入与定价策略，主要分为疗效风险分担和财务风险分担。疗效风险分担主要是根据药品在真实世界临床治疗的效果决定最后是否报销，或者仅对治疗有效的患者报销，来抵御医保资金使用效率不高的风险；财务风险分担主要是通过费用封顶、费用返还、量价挂钩或打折的方式对药品进行支付以降低医保超预算风险。

韩国是对罕见病药品实施财务风险分担的典型国家，截至2019年，韩国已有33种药物符合风险共担协议的条件，其中有11种罕见病药物，绝大多数采用医保已支付费用返还的形式采取财务风险分担。在费用返还协议中，生产企业需退还因目录价格（医保药品公开的售价）与实际价格（医保部门与药品生产企业约定的不公开价格，通常低于公开售价）的差距产生的费用。(https://www.daowen.com)

还有一些国家对罕见病药品实施疗效风险分担，但由于疗效风险分担的复杂性，需要通盘考虑研究设计、实施、评价和治理的计划，其可持续性仍不太明确。以英国为例，NICE认为利用β-干扰素和格拉替雷治疗多发性硬化的长期成本效果存在不确定性，作出了不推荐临床使用的决定，但后来为让患者尽快使用到药品，英国政府于2002年与四家生产企业就多发性硬化治疗达成了风险分担协议方案。根据该协议，NHS对药品费用报销，但需要生产企业进行至少10年的队列研究，并收集至少5000名患者的疾病进展情况，之后根据新积累的数据和证据开展成本效果评价，如果ICER值超过35 000英镑/QALY（约合310 625人民币/QALY），NHS将逐步停止报销。然而，协议实施后就暴露出了难以招募到足够数量的目标患者、患者参与积极性不高、药品发生了更新换代以及研究资金不足等问题。由此可见，疗效风险分担与财务风险分担、传统的准入策略相比具有更大的实施风险。

总的来说，风险分担协议在改善罕见病患者药品可及性上发挥了积极作用，也在国际上得到了较为广泛的应用。虽然我国目前尚未真正实施医保药品的风险分担协议，但越来越多的利益相关方开始关注这种创新支付方式。