罕见病药品的定价

罕见病药品定价方法通常与非罕见病药品一致，包括参考定价和价值定价等，但各国在罕见病药品定价的标准上都有一些特殊考虑。各国主要通过在内部、外部参考定价中给予溢价，在一定销售额范围内给予自由定价，在成本效果评价中提高阈值三种方式使罕见病药品的定价获得优惠。

在韩国，为了改善患者对罕见病药品的可及性，对于没有替代疗法的罕见病药品，可以豁免药物经济性评价。这些罕见病药品的价格将根据同一药品在美国、日本、德国、法国、瑞士、英国和意大利这7个国家的参考价格来确定，不必考虑其成本效果。若被确定为基本药物，价格将根据参考国家平均价格确定；若未被评为基本药物，价格将根据参考国家最低价格确定。对于有替代疗法的罕见病药品，可以基于药物经济学评价定价，也可参考现有替代疗法的加权平均价格定价。与非罕见病药品相比，罕见病药品通过替代药品加权平均价格定价有10%的额外溢价。在日本，根据新上市药品有无替代药品使用同类药品定价或成本加成定价。对于罕见病药品，无论有无替代药品，都可以在上述定价方法的基础上产生10%～20%的溢价。(https://www.daowen.com)

德国根据罕见病药品上市一年内社会保险基金的支出情况决定罕见病药品的定价程序。在德国，罕见病药品新上市一年内，生产企业具有自主定价权。年销售额不高于5000万欧元的新上市罕见病药品，将被默认具有附加临床效益，因此不需要进入正式的临床效益评估流程。若年销售额高于5 000万欧元，罕见病药品需要和非罕见病药品一样进入正式的临床效益评估流程，评定附加临床效益级别，最终通过谈判确定价格。与德国定价方法类似，在法国和荷兰，只要年销售额不超过3 000万欧元和250万欧元，罕见病药品可自由定价，否则需要进入正式的卫生技术评估流程。

英国主要以单一的增量成本效果比指标决定新药是否准入医保，从而间接影响生产企业对价格的制定。在英国，罕见病药品的ICER阈值更高，使得罕见病药品的溢价空间更大。