三、治疗
（一）支持治疗
1.保护措施
预防感染，注意饮食及环境卫生，SAA需要保护性隔离；避免出血，防止外伤及剧烈活动；不应用对骨髓有损伤作用和抑制血小板功能的药物；必要的心理护理；异基因骨髓移植后需预防卡氏肺孢子菌感染。
2.对症治疗
1）纠正贫血：通常认为，血红蛋白低于60g／L，且患者对贫血耐受较差时，可输注红细胞，但应防止输血过多。输血要掌握指征，准备做骨髓移植者，移植前输血会直接影响其成功率，尤其不能输家族成员的血，可输注辐照或过滤后的红细胞和血小板悬液。反复输血者如铁蛋白超过10000μg／L时，宜应用去铁胺去铁治疗。
2）控制出血：可用酚磺乙胺（止血敏）、氨基乙酸（泌尿生殖系统出血患者禁用）。女性子宫出血者可肌内注射丙酸睾酮。血小板＜20×109／L或有明显出血倾向者应预防性输注血小板浓缩制剂，以减少致命性出血（颅内出血）的危险。当血小板输注无效时，可输HLA配型相合的血小板。肝疾病如有凝血因子缺乏时应予以纠正。
3）控制感染：对有发热（＞38.5℃）和感染征象者，应及时经验性应用广谱抗生素治疗，同时取感染部位的分泌物或尿、大便、血液等做细菌培养和药敏试验，药敏试验有结果后应换用敏感的抗生素，同时应注意真菌感染的预防和治疗。粒细胞缺乏患者的感染危险度明显增加对粒细胞计数。＜0.5×109／L者可预防性采用广谱抗生素和抗真菌药物。
4）护肝治疗：再障患者常合并肝功能损害，应酌情选用护肝药物。
（二）针对发病机制的治疗
1.免疫抑制治疗
1）抗淋巴／胸腺细胞球蛋白（ALG／ATG）：主要用于SAA，其机制可能主要通过去除抑制性T淋巴细胞对骨髓造血的抑制。药物剂量因来源不同而异：马ALG／ATG 10～15mg／（kg·d）；兔ALG／ATG 3～5mg／（kg·d）；猪ALG 20～30mg／（kg·d），共5日。用生理盐水稀释后先做过敏试验（单支ATG／ALG的1／10量置于100m L生理盐水静脉滴注1h），如无反应后缓慢从静脉内滴注，全量在12～18小时内滴完；每日用ATG／ALG时同步应用糖皮质激素防止过敏反应，每日糖皮质激素总量以泼尼松1mg／（kg·d）换算为甲泼尼龙或地塞米松或氢化可的松，经另一静脉通道与ATG／ALG同步输注。患者给予保护性隔离。为了预防血清病，糖皮质激素足量用至15日，随后减量，第30日停用。患者不宜应用大剂量糖皮质激素，以免引起股骨头无菌性坏死。疗效要6个月以后才能评价，无效确认后进行第2个疗程需要换用其他制剂。单用治疗SAA的有效率可达40%～60%，有效者50%可获长期生存。其不良反应有发热、寒战、皮疹等过敏反应，以及中性粒细胞和血小板减少引起的感染和出血，静脉滴注可发生静脉炎，血清病在治疗后7～10日出现。
2）环孢素：由于应用方便、安全，因此比ALG／ATG更常用，其机制主要通过阻断白细胞介素-2受体表达来阻止细胞毒性T淋巴细胞的激活和增殖，抑制产生白细胞介素-2和干扰素-γ。其剂量为3～6mg／（kg·d），分2次口服。多数病例需要长期维持治疗，减量要缓慢，维持量2～5mg／（kg·d），出现疗效后最好能维持治疗2年。本品对SAA的有效率可达40%～60%，出现疗效的时间需要3个月。其不良反应有肝肾毒性作用、多毛、牙龈肿胀、肌肉震颤，为安全用药宜采用血药浓度监测，安全有效浓度范围为成人150～250μg／L，儿童100～150μg／L。应参照患者的血药浓度、造血功能、T细胞免疫恢复情况，药物不良反应（如肝、肾功能损害，牙龈增生及消化道反应）等调整用药剂量和疗程。(https://www.daowen.com)
3）其他：免疫抑制药治疗也可用于CAA的治疗。免疫抑制药尚有单克隆抗T细胞抗体及吗替麦考酚酯等。大剂量静脉输注免疫球蛋白（HD-IVIg），可封闭单核-吞噬细胞Fc受体，延长抗体包裹血小板的寿命，也可封闭抑制性T淋巴细胞的作用，中和病毒和免疫调节效应，适用于SAA有致命出血表现伴血小板同种抗体阳性，血小板输注无效时，以及病毒相关性严重再障的治疗。国外有应用大剂量环磷酰胺45mg／（kg·d），连续4日治疗SAA，但治疗相关病死率高而未被推荐。近来，国内有学者将环磷酰胺剂量减为20～30mg／（kg·d），共4日取得成功。但上述免疫抑制药的疗效均不及ALG／ATG和环孢素。
2.促造血治疗
1）雄激素：为治疗NSAA和先天性再障的首选药物：①司坦唑醇（康力龙）2mg，每日3次。②十一酸睾酮（安雄）40～80mg，每日3次。③达那唑0.2g，每日3次。④丙酸睾酮100mg／d，肌内注射。应视药物的作用效果和不良反应，如男性化、肝功能损害、痤疮、毛发增多、女性闭经、儿童骨成熟加速及骨骺早期融合以及水、钠潴留等，调整疗程及剂量。睾酮进入体内，在前列腺细胞内通过5α-还原酶的作用，形成活力更强的5α-双氢睾酮，促使肾分泌红细胞生成素，巨噬细胞产生粒-巨噬细胞集落刺激因子；在肝细胞内经5β还原酶作用生成5β-双氢睾酮和本胆烷醇酮，后两者对造血干细胞具有直接刺激作用，促使其增殖和分化。因此，雄激素必须在一定量残存的造血干细胞基础上才能发挥作用，对SAA常无效，对NSAA有一定的疗效，但用药剂量要大，持续时间要长，疗程至少6个月。其国内报告的有效率为34.9%～81%，缓解率为19%～54%。本品对红系疗效较好，一般治疗后1个月网织红细胞开始上升，随后血红蛋白上升，2个月后白细胞开始上升，但血小板多难以恢复。部分患者对雄激素有依赖性，停药后复发率达25%～50%，复发后再用药仍可有效。
2）造血生长因子：特别适用于SAA。重组人粒系集落刺激因子剂量为5μg／（kg·d），重组人红细胞生成素常用50～100U／（kg·d）。一般在免疫抑制治疗SAA后使用，剂量可酌减，维持3个月以上为宜。
3.造血干细胞移植
对年轻、无感染及其他并发症、有合适供体的SAA患者，可考虑造血干细胞移植，是治疗SAA和VSAA的最佳方法，且能达到根治目的。移植后长期无病存活率可达60%～80%，但移植需尽早进行，因初诊者常输红细胞和血小板，这样易使受者对献血员的次要组织相容性抗原致敏，导致移植排斥的发生率升高。2017年，国内再生障碍性贫血诊断治疗专家共识提出，一旦确诊SAA或VSAA，具有HLA配型相合的同胞供者，年龄＜35岁，应首选HLA相合同胞供者骨髓移植；如年龄＞35岁，在ATG／ALG联合环孢素A治疗失败后也可采用HLA相合同胞供者骨髓移植；HLA相合的无关供者骨髓移植适用于年龄＜50岁。无HLA相合同胞供者，至少1次ATG／ALG和环孢素A治疗失败的SAA或VSAA。需要有采用高分辨技术配型Ⅰ类和Ⅱ类抗原完全相合的供者，并要在有经验的骨髓移植中心进行治疗，有利于造血干细胞移植时无感染和出血。
4.治疗效果判断
1）基本治愈：贫血和出血症状消失，男性Hb达120g／L，女性Hb达110g／L，WBC达4×109／L，BPC达100×109／L，随访1年以上未复发。
2）缓解：贫血和出血症状消失，男性Hb达120g／L、女性Hb达100g／L，WBC达3.5×109／L，BPC也有一定程度增加，随访3个月病情稳定或继续进步。
3）明显进步：贫血和出血症状明显好转，不输血，Hb较治疗前1个月内增长30g／L，并能维持3个月。判断以上3项疗效标准者，均应3个月内未输血。
4）无效：经充分治疗后，症状、血常规未达明显进步。