（二）药物治疗
1.胆碱酯酶抑制剂——症状性治疗
最常用的胆碱酯酶抑制剂是溴吡斯的明，是治疗所有类型重症肌无力的一线药物，可缓解、改善绝大部分重症肌无力患者的临床症状。溴吡斯的明应当作为重症肌无力患者初始治疗的首选药物，依据病情与激素及其他非激素类免疫抑制联合使用。
使用方法：一般成年人服用溴吡斯的明的首次剂量为60mg（儿童根据具体年龄使用），口服，3～4次/天，全天最大剂量不超过480mg。应根据重症肌无力患者对溴吡斯的明的敏感程度进行溴吡斯的明剂量的个体化应用，达到治疗目标时可逐渐减量或停药。溴吡斯的明的不良反应包括恶心、流涎、腹痛、腹泻、心动过缓及出汗增多等，妊娠期使用溴吡斯的明是安全有效的。
2.免疫抑制治疗
免疫抑制药物包括糖皮质激素和其他口服非激素类免疫抑制剂，如硫唑嘌呤、他克莫司、吗替麦考酚酯、环孢素、甲氨蝶呤及环磷酰胺。非激素类免疫抑制剂在糖皮质激素减量以及预防重症肌无力复发中发挥重要作用。值得注意的是目前尚无临床研究比较不同非激素类免疫抑制剂的疗效，因此，药物选择尚无统一标准，更多依赖临床医师的经验。
（1）糖皮质激素：目前仍为治疗重症肌无力的一线药物，可使70%～80%的患者症状得到明显改善。主要为口服醋酸泼尼松以及甲泼尼龙。
使用方法：醋酸泼尼松按体重0.5～1.0mg/（kg·d）清晨顿服，最大剂量不超过100mg/d（糖皮质激素剂量换算关系为5mg醋酸泼尼松＝4mg甲泼尼龙），一般2周内起效，6～8周效果最为显著。75%的轻、中度重症肌无力患者对200mg泼尼松具有很好反应，以20mg起，每5～7天递增10mg，至目标剂量。达到治疗目标后，维持6～8周后逐渐减量，每2～4周减5～10mg，至20mg后每4～8周减5mg，酌情隔天口服最低有效剂量，过快减量可致病情复发。
为避免口服大剂量激素，治疗初期与其他非激素类口服免疫抑制剂联用，可更快达到治疗目标。使用糖皮质激素期间必须严密观察病情变化，40%～50%的患者在服药2～3周内症状一过性加重并有可能诱发肌无力危象，尤其是晚发型、病情严重或球部症状明显的患者，使用糖皮质激素早期更容易出现症状加重。因此，对上述患者应慎用糖皮质激素，可先使用静脉注射免疫球蛋白或血浆置换使病情稳定后再使用糖皮质激素，并做好开放气道的准备。长期服用糖皮质激素可引起食量增加、体重增加、向心性肥胖、血压升高、血糖浓度升高、白内障、青光眼、内分泌功能紊乱、精神障碍、骨质疏松、股骨头坏死、消化道症状等，应引起高度重视。及时补充钙剂和双膦酸盐类药物可预防或减轻骨质疏松，使用抑酸类药物可预防胃肠道并发症。
（2）硫唑嘌呤：与糖皮质激素联合使用，有助于激素减量以及防止疾病复发，作为乙酰胆碱受体-全身型重症肌无力及部分眼肌型重症肌无力的一线用药。硫唑嘌呤起效较慢，多于服药后3～6个月起效，1～2年后可达全效，可使70%～90%的重症肌无力患者症状得到明显改善。
使用方法：从小剂量开始，50mg/d，每隔2～4周增加50mg，至有效治疗剂量为止[按体重儿童1～2mg/（kg·d），成人2～3mg/（kg·d），分2～3次口服]，如无严重和（或）不耐受的不良反应，可长期服用。主要不良反应包括骨髓抑制（白细胞计数减少、贫血、血小板减少）、肝功损害、脱发、流感样症状及消化道症状等，多发生在启动治疗的6周左右。硫代嘌呤甲基转移酶表型或基因型检测可预测服用硫唑嘌呤过程中白细胞计数减少的风险。长期服用硫唑嘌呤，应密切监测血常规和肝肾功能，服药第1个月，每周监测血常规、肝功能和肾功能；服药后前6个月，应每个月监测血常规、肝功能和肾功能；此后每3个月监测血常规、肝功能和肾功能。若白细胞计数低于4.0×109/L，应将硫唑嘌呤减量；若白细胞计数低于3.0×109/L或肝功能检测指标为正常值上限的3倍，应立即停药。(https://www.daowen.com)
（3）他克莫司：与环孢素作用机制相似，通过抑制钙神经素发挥免疫调节作用，耐受性较好，肾毒性小。他克莫司适用于不能耐受激素和对其他免疫抑制剂有不良反应或对其疗效差的重症肌无力患者，特别是兰尼碱受体抗体阳性者。他克莫司起效快，一般2周左右起效，疗效呈剂量依赖性。
使用方法：3mg/d，分2次空腹口服，或按体重0.05～0.10mg/（kg·d）。可于服药或者调整药物剂量3～4天后筛查血药浓度，理想谷浓度为2～9ng/mL。研究表明，他克莫司谷浓度≥4.8ng/mL，92%的患者可达到微小状态或更好状态。主要不良反应包括血糖水平升高、血镁降低、震颤、肝功能与肾功损害以及罕见的骨髓抑制。
（4）吗替麦考酚酯：作用机制同硫唑嘌呤，更安全，耐受性好，长期使用可使大多数患者达到微小状态或更好状态。
使用方法：起始剂量0.5～1.0g/d，分2次口服；维持剂量1.0～1.5g/d，症状稳定后每年减量不超过500mg/d，突然停药或快速减量可导致病情复发及恶化。吗替麦考酚酯不可与硫唑嘌呤同时使用。常见不良反应为恶心、呕吐、腹泻、腹痛等胃肠道反应，白细胞计数降低，泌尿系统感染以及病毒感染等。用药后的前6个月，每个月监测血常规及肝肾功，此后每3个月监测血常规及肝肾功能。吗替麦考酚酯具有致畸性，备孕或怀孕妇女禁用。
（5）环孢素：通过干扰钙调神经磷酸酶信号，抑制包括白细胞介素-2和γ-干扰素在内的促炎细胞因子分泌，从而发挥免疫抑制作用。3～6个月起效，用于对激素及硫唑嘌呤疗效差或不能耐受其不良反应的患者。环孢素早期与激素联合使用，可显著改善肌无力症状，并降低血中乙酰胆碱受体抗体滴度，但肾毒性较大。
使用方法：按体重2～4mg/（kg·d）口服，使用过程中应监测血浆环孢素药物浓度，推荐血药浓度为100～150ng/mL，并根据浓度调整环孢素剂量。主要不良反应包括肾功损害、血压升高、震颤、牙龈增生、肌痛和流感样症状等。服药期间至少每个月监测血常规、肝功能与肾功能1次，严密监测血压。因环孢素肾毒性较大以及和其他药物之间存在相互作用，不作为首选推荐。
（6）环磷酰胺：用于其他免疫抑制剂治疗无效的难治性及伴胸腺瘤的重症肌无力，与激素联合使用可显著改善肌无力症状，并在6～12个月时使激素用量减少。
使用方法：成人每周静脉滴注400～800mg或分2次口服100mg/d，直至总量10～20g，个别患者需要服用到30g；儿童按体重3～5mg/（kg·d），分2次口服（不超过100mg），症状好转后减量至2mg/（kg·d）。不良反应包括白细胞计数降低、脱发、恶心、呕吐、腹泻、出血性膀胱炎、骨髓抑制、致畸以及远期肿瘤风险等。每次使用前均需要复查血常规和肝肾功能。
（7）甲氨蝶呤：作为三线用药，用于其他免疫抑制剂治疗无效的难治性或伴胸腺瘤的重症肌无力。
使用用法：口服，每周10mg起始，逐步加量至每周20mg，如不能耐受口服制剂产生的消化道不良反应，也可选择肌内注射制剂，一般肌内注射可使患者耐受更高的剂量。不良反应包括胃肠道反应及肝功能异常，可伴发口腔炎、皮疹、肺纤维化、白细胞计数降低。治疗时需同时添加叶酸1mg/d预防口腔炎，并应密切关注骨髓抑制及肝功损害等不良反应。甲氨蝶呤有生殖致畸性，怀孕或备孕妇女禁用。