基于大数据的中医药临床研究范式

基于多年的研究实践，刘保延团队提出了真实世界中医临床科研范式。建立了分阶段阶梯递进的临床研究模式、定性与定量相结合的研究方法，从名医名方、验方、验案开始积累数据，建立其文本挖掘方法的定性研究，到有效方案的临床观察性研究，总结最佳人群和适应证，再到有效方药基础上的随机、对照、双盲临床验证性研究，基本形成了重视新药开发前的临床证据链的研究。对上市后和临床前的中药真实世界研究，核心是临床科研一体化，其鲜明的特征是以人为中心，以数据为导向，以问题为驱动，医疗实践与科学计算交替，从临床中来到临床中去，体现了中药新药研发规律和临床评价模式，提高了中药临床研究的科学证据，保证了疗效。

真实世界是相对于“理想世界”而言的，二者主要是从临床科研实施的环境条件来区分的。真实世界的临床科研，是指在常规医疗条件下，利用日常医疗实践过程中所产生的信息，所开展的科研活动。在这一过程中，医务人员以患者为核心，以改善和保障患者健康状态为目标，充分发挥自己的主观能动性，选择适合的诊疗手段；所开展的医疗活动均非为了某种研究目的，而人为地对患者、医师、检测条件等进行特别的规定。目前，真实世界中日常临床诊疗实践所产生的信息，通过病历、各种理化检测手段、医嘱记录、住院记录等多种形式被保存下来，进而在所产生的数据上开展科研。随着大数据时代的来临，将真实世界实践中所产生的信息数据化、数字化，在大数据管理和工具的辅助下，从不同思维角度去再现、分析、重构等已经成为一种现实。基于大数据中医药临床评价，可为中医药复杂干预、动态干预、治未病等作用的评价提供新的思路和方法，弥补传统RCT和小样本试验的不足，更契合中医药评估的特点。