3.1　药物治疗

（1）熊去氧胆酸：目前熊去氧胆酸（UDCA）唯一被国际指南推荐用于治疗PBC的药物。其主要作用机制为促进胆汁分泌、抑制疏水性胆酸的细胞毒作用及其所诱导的细胞凋亡，因而保护胆管细胞和肝细胞。①有肝脏酶学异常的PBC患者，无论其组织学分期如何，均推荐长期口服UDCA13～15 mg/（kg·d）。②建议对疾病早期患者（病理学分期为I～II期）使用巴黎II标准评估生物化学应答：UDCA治疗1年后，ALP及AST≤1.5×ULN，总胆红素正常；对中晚期患者（病理学分期为III～IV期）使用巴黎I标准评估生物化学应答：UDCA治疗1年后，ALP≤3×ULN，AST≤2×ULN，胆红素≤1 mg/dl。③UDCA是否可用于AMA阳性但肝脏酶学指标正常的预防性治疗，尚无明确的证据，但如果组织学上有PBC证据，可开始UDCA治疗。（2）贝特类药物：对UDCA治疗应答欠佳的PBC患者，加用贝特类药物治疗8～48周后，ALP、γ-GT显著下降，部分患者IgM水平显著下降。（3）糖皮质激素和免疫抑制剂：对于组织学分期I～II的PBC患者，给予布地奈德6mg/d联合UDCA15 mg/（kg·d）或UDCA15 mg/（kg·d），结果显示加用布地耐德组在生物化学及组织学改善方面更具优势。对于接受UDCA治疗后病情稳定的患者，不建议加用布地奈德。研究表明，对于组织学分期IV期的患者，布地奈德可导致严重不良反应，如门静脉血栓等，故也不推荐用于有肝硬化或门静脉高压的患者。此外，有研究表明其他免疫抑制剂如硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、环孢素A等长期应用对PBC的疗效甚微或无效，不推荐用于PBC的常规治疗。（4）奥贝胆酸（OCA）：是法尼酯X受体（famesoid Xreceptor，FXR）激动剂。对于对UDCA应答欠佳的PBC患者，加用OCA，治疗组ALP、GGT、ALT下降水平较加用安慰剂组有显著差异。但OCA导致皮肤瘙痒和高密度胆固醇降低等不良反应，而高密度胆固醇的降低是否会增加心脑血管事件的风险需进一步验证。(https://www.daowen.com)