Ⅰ期药物临床试验
Ⅰ期临床试验是在大量的实验室研究、试管实验与动物实验基础上，将新疗法开始用于人类的试验。目的在于了解剂量反应与毒性，进行初步的安全性评价，研究人体对新药的耐受性及药代动力学，即对试验药物的吸收、分布、代谢、消除等情况。一般受试例数为20~30例。受试对象一般为健康志愿者，在特殊情况下也选择患者作为受试对象。简单说，目的是为了满足实际需要，确立疾病治疗的安全剂量水平，即确定最大耐受剂量（MTD），并为随后的Ⅱ期试验提供建议剂量。不过对于像治疗癌症的一些药物，由于药物本身可能就有致癌作用或具有较强的毒性，因而多数是患者参加试验。
Ⅰ期临床试验是新药人体试验的起始阶段，是从动物实验过渡到患者大规模应用的一个关键环节。完善Ⅰ期的临床试验方案与严密的组织工作，是取得高质量临床试验及使试验顺利进行的重要保证。建立灵敏度高、专属性强、误差小的标准化测试方法，完善各种规章制度是完成检测任务的保障。合格的受试对象是临床试验顺利进行的基础。
（一）试验前的准备
临床试验前的研究资料，当一个新药经过充分的临床前研究，在动物实验中证明了安全性和有效性，可报请药品监督管理部门，经审查批准后进行临床试验。同意Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期临床试验的批复常一同下达，但不可同时开始，应严格执行Ⅰ期在先的原则，只有在Ⅰ期试验完成并制订出安全的给药方案后方可进行其后各期的临床试验。新药进行临床试验前，一般应具备下述基本研究资料：综述资料、药学资料、药理学和毒理学资料等。
（二）选择受试者
按照规定的技术要求，Ⅰ期临床试验应选择健康成年人（经过体格检查，无严重的心、肝、肾、造血功能障碍者）及少数适宜的患者，均以自愿为原则，男女数量最好相等（临床药代动力学研究常选择男性）。女性受试者应排除怀孕、月经期。妇产科药物的Ⅰ期临床试验应选择月经规则的生育年龄妇女作为受试者。除非是儿科方面的特殊需要，儿童一般不作为受试者。国外多选用健康年轻的男性志愿者做初期人体试验，因为他们不太可能突然发生与给药无关的疾病，而试验中发生不良反应的原因也易于判定。但在某些情况下，则不宜用健康志愿者做Ⅰ期临床试验，而应选择少数适宜的患者；例如抗肿瘤的化疗药物（特别是细胞毒药物），应在较晚期的癌症患者中进行Ⅰ期临床试验。
（三）初始最大耐受剂量
关于初始最大耐受剂量的定义可以归纳为2种，一种就是从给定的剂量水平中寻找剂量，使其毒性概率最接近毒性靶水平所对应的剂量；另一种是研究追加了伦理考虑，避免患者服用较高毒性剂量水平发生严重中毒，而把最大耐受剂量（MTD）定义为给定的剂量水平中，其毒性概率不超过毒性靶水平的最高剂量。通过上面2种MTD 定义的比较，从实际及伦理考虑，一般使用后一种定义。应该注意到由于所试验的药物为首次应用于人体，其初始剂量确定存在较大的风险。即使在目前医药科技已很发达的阶段，也不乏由于初始剂量确定不慎导致严重安全性事件。传统的起始剂量的确定方法：①改良的Blachwell法，主要从毒性剂量考虑，算出两种动物急性毒性试验LD50 的1/600，以及两种动物（啮齿类与非啮齿类动物各一种）亚急性毒性试验中出现毒性剂量的1/60。②Dollery法，主要从有效剂量考虑，采用最敏感动物最小有效量的1%~2%或同类药物临床治疗剂量的1/10。③改良的Fibonacci法，一般用于可接受一定毒性的药物（如抗肿瘤药），以小鼠急性毒性LD10 的1/10，或大动物最低毒性剂量的1/4~1/3。
（四）给药途径(https://www.daowen.com)
根据新药的药理及用药目的选择合适的给药途径。常用口服法，根据需要也可采用注射法或其他给药途径。口服给药者，一般应在禁食12小时后空腹服药。
（五）观察指标
依各类药物的药理特征而定。一般应包括神经、呼吸、泌尿、消化等系统的症状和体征，以及肝、肾功能，血、尿常规，血小板计数，心电图和各类药物所需的特殊检查项目。对自觉症状描述应客观，切勿诱导与暗示，客观指标应在与试验前同条件下进行复查，有异常发现应重复检查，以便确认。
（六）试验评价
耐受性试验可分为急性、亚急性两个阶段，前者为单次给药后观察24~48小时，后者则根据需要而观察多日。按《新药审批办法》规定，目前只需进行急性耐受性试验。评价人对药物的耐受性可采用主观症状，以及体征、生理、生化、血液学等检查的客观指标。近来已经发展了有测量各种普通症状的定量方法，如多种“问卷”及目视模拟标尺法，用以评价受试者的自我感觉及不良反应。
国际上对安全性的评价有以下标准。
1.试验中记录所有不良事件，由医生对该不良事件是否与所试药物（试验药与对照药）有关做出是与否的评价，凡评为是的即按不良反应统计。
2.试验中记录所有不良事件，对不良事件均按如下标准评定是否与药物有关：①与药物有关；②很可能与药物有关；③可能与药物有关；④可能与药物无关；⑤与药物无关。以①+②+③的病例数总和作为分子，全部可供不良反应评价的入选病例作为分母，统计不良反应率。
临床试验方案设计中必须明文规定严重不良事件一经发现必须在24小时内报告申办单位的监查员，同时在24小时内报告主要研究者（组长单位项目负责人）。应按我国GCP 规定，立即报告当地药品监督管理当局和卫生行政领导。